Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B
Hápunktar frá sýndarráðstefnunni WFH 2020

Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Steven W. Pipe,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. lykill,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum

2Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

3Háskóli Kaliforníu San Diego, San Diego, Bandaríkjunum

4Davis háskóli í Kaliforníu, Sacramento, Bandaríkjunum

5Háskólalækningamiðstöðin Groningen, Groningen, Hollandi

6Academic Medical Center, Amsterdam, Hollandi

7Rigshospitalet, Kaupmannahöfn, Danmörku

8Vivantes Klinikum, Berlín, Þýskalandi

9Háskólalækningamiðstöð, Utrecht, Hollandi

10Háskólinn í Norður-Karólínu, Chapel Hill, Bandaríkjunum

11Heilbrigðis- og vísindaháskólinn í Oregon, Portland, Bandaríkjunum

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, Bandaríkjunum

13Phoenix-barnaspítalinn, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu

15Erasmus háskólalæknastöð, Rotterdam, Hollandi

Lykilgagnapunktar

Þessi skýringarmynd dregur saman hönnun fyrir rannsóknir sem prófa bæði AMT-060 og AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Báðar rannsóknirnar tóku til karla með blóðþurrð B og FIX stig ≤ 2%. Klínísk alvarleiki var byggður á FIX fyrirbyggjandi meðferð eða ≥ 4 blæðingum á ári eða blóðæðaþembu. Þrátt fyrir að nærveru AAV5 NAbs hafi verið útilokunarviðmið fyrir AMT-060 rannsóknir, reyndust 3 þátttakendur í lágskammta árganginum hafa haft greinanlegan títra fyrir upphaf skömmtunar, án áhrifa á öryggi eða verkun. Fyrir vikið var nærvera AAV5 NAbs ekki útilokunarviðmið fyrir AMT-061 rannsóknir. AMT-060 var prófað í 2 skömmtum og AMT-061 var prófað við stærri skammta af 2.

Sjúklingar í litlum skammti og stórum skömmtum árganga sýndu skammtaháða, viðvarandi aukningu á tjáningu FIX í allt að 4 ár, að meðaltali 5% fyrir hópinn sem var lágur skammtur og 7.5% fyrir háskammtahópinn. Sjúklingar sýndu einnig viðvarandi minnkun á FIX notkun. Af þeim 9 þátttakendum sem notuðu FIX fyrirbyggjandi meðferð við upphaf rannsóknarinnar voru 8 FIX án fyrirbyggjandi lyfja við síðustu eftirfylgni.

Sjúklingar sem meðhöndlaðir voru með einu innrennsli AMT-061 hafa sýnt fram á viðvarandi aukningu á FIX virkni í allt 52 vikur. Meðaltal FIX virkni fyrir 3 þátttakendur eftir 1 árs eftirfylgni var á 41% virkni. Allir 3 þátttakendurnir hafa einnig fundið fyrir fækkun á FIX notkun og hætt notkun venjulegra fyrirbyggjandi lyfja.

Tengt innihald