Hápunktar frá 62. ársfundi og sýningu ASH
Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsóknum á HOPE-B erfðameðferð: Virkni og öryggi Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði; AMT-061) hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega blóðþurrð B meðhöndlaða óháð fyrirliggjandi hlutleysishlutleysingu Mótefni
Steven W. Pipe, læknir1, Michael Recht, læknir, doktor2, Nigel S. Key, læknir3, Frank WG Leebeek, læknir, doktor4, Giancarlo Castaman, læknir5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, læknir, doktor10, Michiel Coppens, læknir11, Niamh O'Connell, læknir, doktor12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, læknir14, Karina Meijer, læknir, doktor15, Annette von Drygalski, læknir, PharmD16, Guy Young, læknir17, Cedric Hermans, læknir, MRCP, doktor18, Jan Astermark, læknir, doktor19,20, Robert Klamroth, læknir, doktor21, Richard S. Lemons, læknir22, Nathan Visweshwar, læknir23, Shelley Crary, læknir, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, læknir27, Esteban Gomez, læknir28, Rebecca Kruse-Jarres, læknir29, Adam Kotowski, læknir30, Doris Quon, læknir, doktor31, Michael Wang, læknir32, Allison P. Wheeler, læknir33, Eileen K Sawyer, doktor34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, læknir37, Robert Gut, læknir, doktor36 og Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor38
1Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Háskóli Norður-Karólínu, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, háskólalæknamiðstöð Rotterdam, Rotterdam, Hollandi
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit læknamiðstöðin, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Niðurlönd
9Van Creveldkliniek, læknamiðstöð háskólans í Utrecht, Utrecht, Hollandi
10Æðalækningadeild og blæðingarstöð og dreyrasýkingarmiðstöð, háskólasjúkrahús Leuven, Leuven, Belgíu
11Læknamiðstöðvar háskólans í Amsterdam, Háskólanum í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi
12National Coagulation Center, St James Hospital, Dublin, Írlandi
13Royal London Haemophilia Centre, Barts og London School of Medicine and Dentistry, London, Bretlandi
14Rigshospitalet, Kaupmannahöfn, Danmörku
15Háskólalæknamiðstöð Groningen, Groningen, Niðurlönd
16Háskólinn í Kaliforníu San Diego, La Jolla, CA
17Háskólinn í Suður-Kaliforníu Keck School of Medicine, Barnaspítala Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussel, Belgíu
19Deild þýðingalækninga - klínísk storknun, Lund háskóli, Malmö, Svíþjóð
20Skane háskólasjúkrahús, Malmö, Svíþjóð
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Þýskalandi
22Háskólinn í Utah, Salt Lake City, UT
23Háskóli Suður-Flórída, Tampa, FL
24Háskólinn í Arkansas fyrir læknavísindi, Little Rock, AR
25Háskólasjúkrahús Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Bretlandi
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Bretlandi
27Heilbrigðisvísindamiðstöð Texas háskóla í Houston, Houston, TX
28Barnaspítala Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Blóðþynningarmiðstöð í Vestur-New York, New York
31Bæklunarsjúkrahús í Los Angeles, meðferðarstofnun með hjálpartæki á blóðþynningu, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, háskóli í Colorado, læknadeild, hemophilia and thrombosis Center, Aurora, CO
33Vanderbilt háskólalækningamiðstöð, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi
Steven W. Pipe, læknir1, Michael Recht, læknir, doktor2, Nigel S. Key, læknir3, Frank WG Leebeek, læknir, doktor4, Giancarlo Castaman, læknir5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, læknir, doktor10, Michiel Coppens, læknir11, Niamh O'Connell, læknir, doktor12, John Pasi, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, læknir14, Karina Meijer, læknir, doktor15, Annette von Drygalski, læknir, PharmD16, Guy Young, læknir17, Cedric Hermans, læknir, MRCP, doktor18, Jan Astermark, læknir, doktor19,20, Robert Klamroth, læknir, doktor21, Richard S. Lemons, læknir22, Nathan Visweshwar, læknir23, Shelley Crary, læknir, MS24, Rashid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, læknir27, Esteban Gomez, læknir28, Rebecca Kruse-Jarres, læknir29, Adam Kotowski, læknir30, Doris Quon, læknir, doktor31, Michael Wang, læknir32, Allison P. Wheeler, læknir33, Eileen K Sawyer, doktor34, Stephanie Verweij, BSc35, Valerie Colletta, MSc36, Naghmana Bajma, læknir37, Robert Gut, læknir, doktor36 og Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor38
1Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI
2Oregon Health & Science University, Portland, OR
3Háskóli Norður-Karólínu, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, háskólalæknamiðstöð Rotterdam, Rotterdam, Hollandi
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu
6Oregon Health & Science University, Portland
7Vrije Universiteit læknamiðstöðin, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Niðurlönd
9Van Creveldkliniek, læknamiðstöð háskólans í Utrecht, Utrecht, Hollandi
10Æðalækningadeild og blæðingarstöð og dreyrasýkingarmiðstöð, háskólasjúkrahús Leuven, Leuven, Belgíu
11Læknamiðstöðvar háskólans í Amsterdam, Háskólanum í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi
12National Coagulation Center, St James Hospital, Dublin, Írlandi
13Royal London Haemophilia Centre, Barts og London School of Medicine and Dentistry, London, Bretlandi
14Rigshospitalet, Kaupmannahöfn, Danmörku
15Háskólalæknamiðstöð Groningen, Groningen, Niðurlönd
16Háskólinn í Kaliforníu San Diego, La Jolla, CA
17Háskólinn í Suður-Kaliforníu Keck School of Medicine, Barnaspítala Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Brussel, Belgíu
19Deild þýðingalækninga - klínísk storknun, Lund háskóli, Malmö, Svíþjóð
20Skane háskólasjúkrahús, Malmö, Svíþjóð
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Þýskalandi
22Háskólinn í Utah, Salt Lake City, UT
23Háskóli Suður-Flórída, Tampa, FL
24Háskólinn í Arkansas fyrir læknavísindi, Little Rock, AR
25Háskólasjúkrahús Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Bretlandi
26Cambridge University – Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Bretlandi
27Heilbrigðisvísindamiðstöð Texas háskóla í Houston, Houston, TX
28Barnaspítala Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Blóðþynningarmiðstöð í Vestur-New York, New York
31Bæklunarsjúkrahús í Los Angeles, meðferðarstofnun með hjálpartæki á blóðþynningu, Los Angeles, CA
32Anschutz Medical Campus, háskóli í Colorado, læknadeild, hemophilia and thrombosis Center, Aurora, CO
33Vanderbilt háskólalækningamiðstöð, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi