Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

05 desember 2020

Hápunktar frá 62. ársfundi og sýningu ASH

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

RÁÐSKIPTAVINNA

Annette von Drygalski, læknir, Pharm D¹, Adam Giermasz, læknir, doktor², Giancarlo Castaman, læknir³, Nigel S. Key, læknir^4,5, Susan U. Lattimore, RN⁶, Frank WG Leebeek, læknir, doktor⁷, Wolfgang A. Miesbach, læknir⁸, Michael Recht, læknir, doktor⁹, Esteban Gomez, læknir¹⁰, Robert Gut, læknir, doktor¹¹og Steven W. Pipe læknir¹²

¹Læknadeild, deild blóðlækninga / krabbameinslækninga, UC San Diego Health, San Diego, CA

²Háskólinn í Kaliforníu Davis, Sacramento, CA

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu

⁴Háskóli Norður-Karólínu í Chapel Hill, Chapel Hill, NC

⁵Deild blóðlækninga við Háskólann í Norður-Karólínu í Chapel Hill, Chapel Hill, NC

⁶Oregon Health & Science University, Portland, OR

⁷Erasmus læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi

⁸Hemophilia Center, háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

⁹Oregon Health and Science University, Portland, OR

¹⁰Barnaspítala Phoenix, Phoenix, AZ

¹¹uniQure Inc, Lexington, MA

¹²Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI

Lykilgagnapunktar

AMT-061 FASA 2B NÁMSHÖNNUN
FIX VIRKni sem viðhaldið er í 2 ár EFTIR INFUSION

Stig 2B klínísk rannsókn á AMT-061 (etranacogen dezaparvovec) var hönnuð sem opin rannsókn á einum handlegg. Stökum skammti af AAV5-Padua hFIX var gefið með 3 þátttakendum í 2x10 skammti¹³ gc / kg. Aðalendapunktur var FIX virkni eftir 6 vikur og lengd eftirfylgni var 5 ár. Núverandi hlutleysandi mótefni gegn AAV5 var ekki útilokunarviðmið.

Aðalendapunktur FIX virkni ≥ 5% 6 vikum eftir innrennsli náðist hjá öllum 3 þátttakendunum. Meðal FIX virkni eftir 2 ár var 44.2% og FIX virkni var stöðug frá ári 1 til árs 2. Yfir 2 ár höfðu 2 eða 3 þátttakendur engar blæðingar eða notkun FIX þykknis. Þriðji þátttakandinn fékk 2 innrennsli af FIX uppbótarmeðferð fyrir 1 grunaða og 1 staðfesta blæðingu.