Hápunktar frá 62. ársfundi og sýningu ASH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn
Annette von Drygalski, læknir, Pharm D1, Adam Giermasz, læknir, doktor2, Giancarlo Castaman, læknir3, Nigel S. Key, læknir4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, læknir, doktor7, Wolfgang A. Miesbach, læknir8, Michael Recht, læknir, doktor9, Esteban Gomez, læknir10, Robert Gut, læknir, doktor11og Steven W. Pipe læknir12
1Læknadeild, deild blóðlækninga / krabbameinslækninga, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Háskólinn í Kaliforníu Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu
4Háskóli Norður-Karólínu í Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Deild blóðlækninga við Háskólann í Norður-Karólínu í Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, Portland, OR
7Erasmus læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi
8Hemophilia Center, háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi
9Oregon Health and Science University, Portland, OR
10Barnaspítala Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI