Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor
Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

Klínísk niðurstaða hjá fullorðnum með dreyrasykur B með og án fyrirliggjandi hlutleysandi mótefna fyrir AAV5: 6 mánaða gögn frá 3. stigs Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genameðferðarprófun

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW pípa8, HOPE-B rannsakendur

1Erasmus læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi

2Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

3Oregon Health & Science University, Portland, Bandaríkjunum

Háskólinn í Norður -Karólínu, Chapel Hill, Bandaríkjunum

5Miðstöð fyrir blæðingartruflanir og storknun, Careggi háskólasjúkrahús, Flórens, Ítalía

6uniQure BV, Amsterdam, Hollandi

7uniQure Inc, Lexington, Bandaríkjunum

8University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum

Lykilgagnapunktar

FIX virkni hjá sjúklingum með og án AAV5 hlutleysandi mótefna

Í HOPE-B rannsókninni höfðu 23 af 54 upphaflegum þátttakendum greinanlegan hlutleysandi AAV5 mótefni (Nabs) títra við upphafsgildi og það var hægt að meta niðurstöður fyrir fylgni milli NAbs og FIX virkni. Lóðrétti ásinn er 6 mánaða FIX virkni þeirra sem fengu fullan skammt af vektor. Sjúklingar með ógreinanlegt NAb voru teiknaðir á 7 á lárétta ásnum (þröskuldur greiningarinnar). Lárétti ásinn sýnir titra hinna þátttakendanna á bilinu 7–700. Það var einn þátttakandi sem ekki svaraði sem var með títra> 3200, sem er ekki innifalið. Eins og sýnt er á línuritinu var FIX virkni svipuð hjá þátttakendum með og án fyrirliggjandi NAbs og AAV5 allt að títra 678.

Aukaverkanir frá HOPE-B rannsókninni
Þessi tafla úr HOPE-B rannsókninni sýnir aukaverkanir í kjölfar innrennslis transgena fyrir sjúklinga með (n = 23) og án (n = 31) greinanlegs AAV5 hlutleysandi mótefna (NAbs) við upphafsgildi. Eins og með stig FIX, var enginn augljós munur á AE fyrir sjúklinga með og án AAV5 NAbs.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Styður með námsstyrkjum frá Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL