Að rjúfa transgenaþol með ónæmisbælingu

Að rjúfa transgenaþol með ónæmisbælingu
Hápunktar frá 16. vinnustofu NHF um nýja tækni og genaflutning fyrir dreyrasýki

Að rjúfa transgenaþol með ónæmisbælingu

Valder R. Arruda, læknir, PhD
Dósent í barnalækningum
Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
Miðstöð frumu- og sameindameðferða (CCMT)
Barnaspítala Fíladelfíu

Lykilgagnapunktar

Tímasetning á gjöf ATG og ónæmissvörun við transgeninu

Rannsóknir á prímötum sem ekki eru úr mönnum (NHP), sem voru formeðhöndlaðir með mýcófenólati mofetíli (MMF) sem hófust 1 viku fyrir gjöf með ferju og rapamýsíni sem byrjaði daginn sem ferjugjafar voru gefin, sýndu fram á að gjöf T-frumna ónæmisbælingar (með kanínum and-tymocyte glóbúlíni, rATG) samhliða AAV vektor leiddi til myndun FIX mótefna og aukins Th17/Treg hlutfalls (vinstra spjaldið) en gjöf ATG 5 vikum eftir AAV vektorinn leiddi til engin FIX mótefni og lægra Th17/Treg hlutfall (hægra spjald).

Samantekt: sértæk eitilfrumueyðsla og/eða tímasetning

Til að draga saman þessa röð rannsókna er ónæmisbæling með lágmarks fækkun á Treg frumum ákjósanleg til að tryggja lifrarmiðlaða ónæmisþol fyrir FIX transgenatjáningu. Hjá NHP-lyfjum gat formeðferð með MMF og rapamýsíni, fylgt eftir með seinkun á rATG-gjöf, veitt viðvarandi ónæmisþol en rATG eða daclizumab sem gefið var á þeim tíma sem vektorinnrennsli var gefið.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL