Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina
Helstu atriði frá 63. ársfundi ASH

Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, læknir5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, læknir9, og Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Heilbrigðis- og félagsmáladeild háskólans í Chester, Chester, Bretlandi
2HCD Economics, Daresbury, Bretlandi
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washington háskóli, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6European Hemophilia Consortium, Brussel, Belgíu
7Trinity College Dublin, Dublin, Írland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Írlandi
9Barnadeildir og meinafræði, Michigan háskóli, Ann Arbor, MI

Lykilgagnapunktar

Spáð blæðingum í almennu línulegu líkani af þáttatjáningarstigi

Gögn úr tveimur rannsóknum á sjúkdómsbyrði (CHESS EU I-II og CHESS US/US+) voru notuð í almennu línulegu líkani (GLM), með log tengingu til að meta tengslin milli ABR og FIX tjáningarstigs (FEL) hjá sjúklingum með dreyrasýki. B. Hjá öllum sjúklingum sem tóku þátt í greiningunni (N = 407) var meðaltal FEL (SD) 9.95 ae/dL (10.5) og meðaltal ABR (SD) var 2.4 blæðingar/ár (3.6). Spáð blæðingar sem fall af FEL framleitt af líkaninu eru sýndar hér að ofan. Eftir leiðréttingu fyrir aldri, BMI og blóðbornum vírusum lækkaði meðaltal ABR í líkaninu um 0.8 einingar fyrir hverja 1% hækkun á FEL (P <0.001).

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL