Icelandic
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Helstu atriði frá 63. ársfundi ASH
Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, læknir5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, læknir9, og Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Heilbrigðis- og félagsmáladeild háskólans í Chester, Chester, Bretlandi
2HCD Economics, Daresbury, Bretlandi
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Washington háskóli, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6European Hemophilia Consortium, Brussel, Belgíu
7Trinity College Dublin, Dublin, Írland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Írlandi
9Barnadeildir og meinafræði, Michigan háskóli, Ann Arbor, MI
Lykilgagnapunktar
Gögn úr tveimur rannsóknum á sjúkdómsbyrði (CHESS EU I-II og CHESS US/US+) voru notuð í almennu línulegu líkani (GLM), með log tengingu til að meta tengslin milli ABR og FIX tjáningarstigs (FEL) hjá sjúklingum með dreyrasýki. B. Hjá öllum sjúklingum sem tóku þátt í greiningunni (N = 407) var meðaltal FEL (SD) 9.95 ae/dL (10.5) og meðaltal ABR (SD) var 2.4 blæðingar/ár (3.6). Spáð blæðingar sem fall af FEL framleitt af líkaninu eru sýndar hér að ofan. Eftir leiðréttingu fyrir aldri, BMI og blóðbornum vírusum lækkaði meðaltal ABR í líkaninu um 0.8 einingar fyrir hverja 1% hækkun á FEL (P <0.001).
Tengt innihald
