AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár
Hápunktar frá 14. ársþingi EAHAD

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

Frank WG Leebeek, læknir, doktor1, Karina Meijer, læknir, doktor2, Michiel Coppens, læknir, doktor3, Peter Kampmann, læknir4, Robert Klamroth, læknir5, Roger Schutgens, læknir, doktor, MSc6, Giancarlo Castaman, læknir7, Erhard Seifried, læknir, doktor8, Joachim Schwaeble, læknir9, Halvard Bönig, læknir1,10, Eileen K. Sawyer, doktor11og Wolfgang Miesbach, læknir, doktor12

1Erasmus læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi

2Háskólalæknamiðstöð Groningen, Groningen, Niðurlönd

3Læknamiðstöð háskólans í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi

4Rigshospitalet, Kaupmannahöfn, Danmörku

5Vivantes Klinikum, Berlín, Þýskalandi

6Van Creveldkliniek, læknamiðstöð háskólans í Utrecht, háskólanum í Utrecht, Utrecht, Hollandi

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu

8Stofnun Frankfurt, þýska Rauða krossinn, blóðþjónusta Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Þýskalandi

9Stofnun Frankfurt, þýska Rauða krossinn, blóðþjónusta Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Þýskalandi

10Háskólinn í Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

Lykilgagnapunktar

FIX virkni viðvarandi í 4.5–5 ár í 2 skammtahópum
AMT-060 var gefið í skömmtum 5x1012 gc / kg (árgangur 1, N = 5) og 2x1013 gc / kg (árgangur 2, n = 5). Í 5 ár (árgangur 1) og 4.5 árum (árgangi 2) eftirfylgni var meðal innræn FIX virkni 5.2% (95% CI 2.0–8.4) í árgangi 1 og 7.4% (95% CI 4.2–10.6) í árgangi 2. FIX virkni var skammtaháð og stöðug á eftirfylgnitímabilinu hjá báðum árgöngunum. Gildi í sviga tákna FIX virkni yfir tíma. Aðeins gildi að minnsta kosti 10 dögum eftir síðustu gjöf FIX þykknis eru innifalin.
Viðvarandi fækkun blæðinga og áætluð notkun FIX

* Fyrirbyggjandi meðferð var tapered og hætt með 12 vikum ef FIX virkni var haldið ≥ 2%; * Gögn um árgang 2 fyrir árið 5 tákna 6 mánuði. FIX, þáttur IX

Í báðum skammtahópunum lækkaði meðaltal ABR og FIX uppbótarmeðferð verulega fyrsta árið eftir innrennsli og hélst lágt næstu árin. Í árgangi 1 minnkaði FIX notkun um 84% og ABR um 55% eftir 5 ár miðað við magn fyrirmeðferðar. Fyrir árgang 2 minnkaði notkun FIX og ABR bæði um ~ 100% 4.5 árum eftir innrennsli.

Tengt innihald

Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Styður með námsstyrkjum frá Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL