Icelandic
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Helstu atriði frá 25. ársfundi ASGCT
Afhending CRISPR/Cas9 mRNA LNPs til að gera við litla eyðingu í FVIII geni í dreyrasýki A músum
Kynnir af: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Bandaríkin
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Barnalækningardeild, University of Washington, Seattle, Washington
Lykilgagnapunktar
- mRNA LNP miðar á bæði lifrarfrumur og LSEC
- Cas9 og sgRNA LNP gera NSG HemA mýs kleift að endurheimta innræna FVIII virkni í plasma
Ýmsar samsetningar af lúsíferasa mRNA (Luc) hjúpaðar í MC3-undirstaða lípíð nanóögna (LNPs) var sprautað í bláæð í músum. Tjáning lúsíferasa greindist aðallega í lifur, með sterkustu tjáningu sem LNP samsetning 5 sýndi. Ónæmislitun í lifur sýndi fram á að Dil-merkt LNP getur með góðum árangri flutt bæði lifrarfrumur og æðaþelsfrumur in vivo.
Innhjúpuð Cas9 mRNA og einstýrð RNA (sgRNA) LNP voru gefin í ónæmisbrestum dreyrasýki A (NSG HA) músum í bláæð. Stöðug tjáning innræns FVIII í allt að 4 vikur var staðfest með aPTT prófi og breytt stökkbreytt FVIII var staðfest með DNA raðgreiningu og CRISPR greiningarverkfærum á netinu, í sömu röð.
Tengt innihald
