Helstu atriði frá 25. ársfundi ASGCT
Afhending CRISPR/Cas9 mRNA LNPs til að gera við litla eyðingu í FVIII geni í dreyrasýki A músum
Kynnir af: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Bandaríkin
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Barnalækningardeild, University of Washington, Seattle, Washington
Tengt innihald
Gagnvirkar webinar
Langtímaárangur: Ending og öryggi
Lagt fram af prófessor Margareth C. Ozelo, læknir, doktor ...
Hindranir og tækifæri
Lagt fram af Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Stuðningur við sjúklinga, ráðgjöf við sjúklinga og eftirlit
Lagt fram af Lindsey A. George, lækni ...
Erfðameðferð fyrir FVIII
Kynnt af K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Uppfærsla á virkni klínískra rannsókna
Kynnt af Guy Young, lækni ...
Adeno-tengd veiru (AAV) vektor genameðferð: Notkun á dreyrasýki
Kynnt af Barbara A. Konkle, læknir ...
Genameðferð til meðferðar við hemophilia: kynning á Adeno-tengslum veiru genaflutningi
Kynnt af Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genameðferð við meðhöndlun á blæðara: algengar áhyggjur af genameðferð
Lagt fram af Thierry VandenDriessche, doktor ...
Genameðferð við meðhöndlun á blæðara: aðrar aðferðir og markmið
Kynnt af Glenn F. Pierce, lækni, doktorsgráðu ...
Saga um blóðæðameðferð: Meðferðarmeðferð án genameðferðar
Kynnt af Steven W. Pipe, lækni ...
Að kynnast genameðferð: hugtök og hugtök
Kynnt af David Lillicrap, lækni ...
Podcasts