Afhending CRISPR/Cas9 mRNA LNPs til að gera við litla eyðingu í FVIII geni í dreyrasýki A músum
Helstu atriði frá 25. ársfundi ASGCT

Afhending CRISPR/Cas9 mRNA LNPs til að gera við litla eyðingu í FVIII geni í dreyrasýki A músum

Kynnir af: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, Bandaríkin

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington

2Barnalækningardeild, University of Washington, Seattle, Washington

Lykilgagnapunktar

mRNA LNPs miða bæði á lifrarfrumur og lifraræðaþels sinusoidal frumur (LSEC)

Ýmsar samsetningar af lúsíferasa mRNA (Luc) hjúpaðar í MC3-undirstaða lípíð nanóögna (LNPs) var sprautað í bláæð í músum. Tjáning lúsíferasa greindist aðallega í lifur, með sterkustu tjáningu sem LNP samsetning 5 sýndi. Ónæmislitun í lifur sýndi fram á að Dil-merkt LNP getur með góðum árangri flutt bæði lifrarfrumur og æðaþelsfrumur in vivo.

Cas9 og sgRNA LNP gera NSG HemA mýs kleift að endurheimta innræna FVIII virkni í plasma

Innhjúpuð Cas9 mRNA og einstýrð RNA (sgRNA) LNP voru gefin í ónæmisbrestum dreyrasýki A (NSG HA) músum í bláæð. Stöðug tjáning innræns FVIII í allt að 4 vikur var staðfest með aPTT prófi og breytt stökkbreytt FVIII var staðfest með DNA raðgreiningu og CRISPR greiningarverkfærum á netinu, í sömu röð.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL