Helstu atriði frá 25. ársfundi ASGCT
Afbrigði af storku VIII með brotthvarfi á N-glýkósýleringarstaðnum við 2118 skert and-FVIII ónæmissvörun í genameðferð meðhöndluðum dreyrasýki A músum
Kynnir af: Carol H. Miao, læknir, Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington, Bandaríkjunum
Carol H. Miao1,4, Meng-Ni Fan1, Shuaishuai Wang2, Junping Zhang3, Xiaohe Cai1, Ting-Yen Chao1, Lei Li2, Weidong Xiao3, Barbara A. Konkle4
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, WA
2Georgia State University, Atlanta, GA
3Indiana háskólinn, Indianapolis, IN
4Háskólinn í Washington, Seattle, WA
Tengt innihald
Gagnvirkar webinar
Langtímaárangur: Ending og öryggi
Lagt fram af prófessor Margareth C. Ozelo, læknir, doktor ...
Hindranir og tækifæri
Lagt fram af Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Stuðningur við sjúklinga, ráðgjöf við sjúklinga og eftirlit
Lagt fram af Lindsey A. George, lækni ...
Erfðameðferð fyrir FVIII
Kynnt af K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Uppfærsla á virkni klínískra rannsókna
Kynnt af Guy Young, lækni ...
Adeno-tengd veiru (AAV) vektor genameðferð: Notkun á dreyrasýki
Kynnt af Barbara A. Konkle, læknir ...
Genameðferð til meðferðar við hemophilia: kynning á Adeno-tengslum veiru genaflutningi
Kynnt af Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genameðferð við meðhöndlun á blæðara: algengar áhyggjur af genameðferð
Lagt fram af Thierry VandenDriessche, doktor ...
Genameðferð við meðhöndlun á blæðara: aðrar aðferðir og markmið
Kynnt af Glenn F. Pierce, lækni, doktorsgráðu ...
Saga um blóðæðameðferð: Meðferðarmeðferð án genameðferðar
Kynnt af Steven W. Pipe, lækni ...
Að kynnast genameðferð: hugtök og hugtök
Kynnt af David Lillicrap, lækni ...
Podcasts