Fjögur vænleg framfarir í rannsóknum á erfðameðferð

Fjögur vænleg framfarir í rannsóknum á erfðameðferð

Erfðameðferð var kynnt sem kenning árið 1972 og fyrsta tilraunin til að flytja mannlegt gen átti sér stað á níunda áratugnum. Meðferðin skilaði ekki árangri og síðan þá hafa verið veldisbætur í hemophilia rannsóknir og menntun.

Spurningarnar í dag eru: „Hvert er markmið genameðferðar?“ og „Hver ​​er framtíðin í rannsóknir á genameðferð vegna blóðþynningar? “ Svarið er að skipta út gölluðu geni fyrir fullt starfandi gen. Í þessari grein ætlum við að skoða nánar fjórar vænlegar framfarir í rannsóknum á genameðferð til að ná því markmiði:

1. Erfðameðferð AMT-060 kemur í veg fyrir blæðingar í allt að fimm ár

AMT-060 er uniQures genameðferð af fyrstu kynslóð og hún heldur áfram að draga úr blæðingarþáttum hjá þátttakendum með blóðþurrð B. Einnig gátu átta af níu körlum í rannsókninni stöðvað núverandi fyrirbyggjandi meðferð.

AMT-060 notar breytta útgáfu af adeno-tengdu vírus afbrigði 5 til að skila virkri afrit af FIX geninu. Afhending er með einni inndælingu í blóðrásina. Gögnin sýna að þessi meðferð kemur í veg fyrir blæðingar í allt að fimm ár. Þessar niðurstöður voru lagðar fram á 62. ársfundi og sýningu American Society of Hematology, sem haldinn var nánast í desember.

2. AMT-061 jók með góðum árangri virkni storkuþáttar IX og stjórnaði blæðingum vegna blóðþurrðar B

AMT-061 frá uniQure er rannsóknargenmeðferð til meðferðar á blóðþynningu B. Á 62. ársfundi og sýningu bandarísku blóðfræðifélagsins kynnti fyrirtækið niðurstöður sem sýna að meðferð tókst að auka virkni þáttar IX (FIX) og stjórna blæðingum hjá blóðþurrðarsjúklingum.

AMT-061 notar AAV5 veiruferju til að skila útgáfu af FIX geninu með mikla FIX virkni. Hemophilia B er af völdum vantar eða gallað FIX storkuprótein og fæðingin gerir hemophilia B sjúklingum kleift að framleiða hagnýtur FIX.

Rannsóknin tók þátt í 54 körlum með miðgildi aldurs 41.5. Hver fékk einn skammt af AMT-061 meðferðinni með innrennsli í bláæð. Meðferðin þoldist vel; þó greindu 37 þátttakendur frá vægum aukaverkunum, þar með talið auknum lifrarensímum, höfuðverk og flensulíkum einkennum.

Þeir sáu þó fækkun blæðinga. 39 sjúklingar sáu engar blæðingar meðan á rannsókninni stóð.

3. Stakur skammtur af genameðferð BAY 2599023 stuðlað örugglega að viðvarandi framleiðslu storkuþáttar VIII (FVIII)

BAY 2599023, formlega kallað DTX201, er tilraunakennd genameðferð við blóðþynningu A þróuð af Bayer með Ultragenyx Pharmaceuticals. Í klínískri rannsókn sinni sýna tveir af sex þátttakendum enn FVIII virkni ári eftir stakan skammt.

BAY 2599023 notar breytta útgáfu af adeno-tengdu vírusnum (AAVhu37) til að afhenda sjúklingnum styttri en virkan afrit af FVIII. Einstaklingar með hemophilia A geta ekki framleitt eða haft takmarkað magn af FVIII. Tveir sjúklingar fengu lægsta skammtinn af BAY 2599023 og það þoldist vel. Prófanir leiddu í ljós að það jók í raun magn FVIII og kom í veg fyrir blæðingar.

Tveir sjúklingar fengu lágan miðlungs skammt af meðferðinni og sáu hækkun á FVIII stigum. Þeir gátu einnig stöðvað fyrirbyggjandi meðferðir, þó að annar tveggja manna hafi haft smá hækkun á lifrarensímum.

Tveir lokaþátttakendur fengu stóran miðlungs skammt af BAY 2599023. Báðir menn voru með væga til miðlungs hækkun á lifrarensímum. Einn maður fékk áfallablæðingu við réttarhöldin sem leyst var án innrennslis storkuþátta.

4. Erfðameðferð BioMarin kemur í veg fyrir blæðingar eftir fjögur ár

Valoctocogene roxaparvovec frá BioMarin Pharmaceuticals er rannsóknargenmeðferð sem í raun kemur í veg fyrir blæðingar eftir fjögur ár. Þessi genameðferð, formlega kölluð BMN 270, notar breytta útgáfu af adeno-tengda vírusnum til að skila virku afriti af FVIII geninu. Niðurstöður sýna að allir þátttakendur í rannsókninni geta haldið áfram með fyrirbyggjandi meðferð vegna storkuþáttar VIII og ABR þeirra er áfram lágt.

Hvernig myndir þú lýsa núverandi stöðu rannsókna á genameðferð? Til að fylgjast með erfðameðferð vegna blóðþurrðar, gerast áskrifandi að fréttum og uppfærslum frá sérfræðingum í rannsóknarsamfélaginu.

Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Styður með námsstyrkjum frá Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL