Steven W. Pipe, læknir
Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

52 vikna verkun og öryggi Etranacogen Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasótt B: Gögn úr 3. stigs HOPE-B genameðferðarprófi

SW pípa1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B rannsakendur

1University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum

2Erasmus læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi

3Oregon Health & Science University, Portland, Bandaríkjunum

4Háskólinn í Norður -Karólínu, Chapel Hill, Bandaríkjunum

5Miðstöð fyrir blæðingartruflanir og storknun, Careggi háskólasjúkrahús, Flórens, Ítalía

6uniQure Inc, Lexington, Bandaríkjunum

7uniQure BV, Amsterdam, Hollandi

8Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

Lykilgagnapunktar

FIX starfsemi yfir 52 vikur eftir innrennsli

Meðaltal og miðgildi FIX virkni fyrir alla þátttakendur í HOPE-B rannsókninni í 52 vikur eftir skömmtun með 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Eftir meðferð jókst FIX virkni hratt og var að meðaltali 39.0 ae/dl í viku 26 og 41.5 ae/dL í viku 52.

Meðferðartengdir aukaverkanir

Algengustu aukaverkanir tengdar meðferð (hugsanlega tengdar eða tengdar) með tíðni ≥ 5% hjá öryggisþýðingum á meðan á meðferð stendur. Það voru 408 aukaverkanir meðal 53 þátttakenda, þar af voru 91 (meðal 39 þátttakenda) taldir meðferðartengdir aukaverkanir (TRAE).

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL