Icelandic
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu
52 vikna verkun og öryggi Etranacogen Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasótt B: Gögn úr 3. stigs HOPE-B genameðferðarprófi
SW pípa1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B rannsakendur
1University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum
2Erasmus læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi
3Oregon Health & Science University, Portland, Bandaríkjunum
4Háskólinn í Norður -Karólínu, Chapel Hill, Bandaríkjunum
5Miðstöð fyrir blæðingartruflanir og storknun, Careggi háskólasjúkrahús, Flórens, Ítalía
6uniQure Inc, Lexington, Bandaríkjunum
7uniQure BV, Amsterdam, Hollandi
8Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi
Lykilgagnapunktar
Meðaltal og miðgildi FIX virkni fyrir alla þátttakendur í HOPE-B rannsókninni í 52 vikur eftir skömmtun með 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Eftir meðferð jókst FIX virkni hratt og var að meðaltali 39.0 ae/dl í viku 26 og 41.5 ae/dL í viku 52.
Algengustu aukaverkanir tengdar meðferð (hugsanlega tengdar eða tengdar) með tíðni ≥ 5% hjá öryggisþýðingum á meðan á meðferð stendur. Það voru 408 aukaverkanir meðal 53 þátttakenda, þar af voru 91 (meðal 39 þátttakenda) taldir meðferðartengdir aukaverkanir (TRAE).
Tengt innihald
