Steven W. Pipe, læknir
Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

Þróun AAV vektor genameðferðar stendur yfir í dreyrasýki. Munu einstöku eiginleikar BAY 2599023 koma til móts við framúrskarandi þarfir?

SW pípa1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum

2Háskóladeild háskólans í Manchester, Manchester, Bretlandi

3Háskólinn í Wisconsin – Madison, Madison, Bandaríkjunum

4Landsspítala fyrir virka meðferð blóðsjúkdóma, Sofíu, Búlgaríu

5Læknamiðstöðvar háskólans í Amsterdam, Háskólanum í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi

6Institute of Clinical Hemostaseology and Transfusion Medicine, Saarland University, Homburg, Þýskalandi

7Bayer, Wuppertal, Þýskalandi

8Bayer, Basel, Sviss

Lykilgagnapunktar

Stig 1/2 námshönnun

Innifalið viðmið, árgangaskammtar og lokapunktar rannsóknar fyrir áframhaldandi áfanga 1/2 BAY2599023 skammtamælingarannsókn. Karlar með alvarlega dreyrasýki A, enga sögu um FVIII hemla þekkt, AAVhu37 hlutleysandi mótefna títra ≤ 5 og> 150 útsetningardaga fyrir FVIII vörum voru skráðir í röð í þrjá skammta árganga til að fá eitt innrennsli í bláæð af BAY2599023, með að minnsta kosti tveimur sjúklingum á skammtastærð (sjúklingar sem eru skráðir í árgang 4 fá 4 × 1013 genafrit/kg).

Þáttur FVIII tjáning eftir innrennsli af BAY2599023

FVIII tjáningarstig eftir innrennsli transgena með fyrstu 3 skammtunum í samtals 8 sjúklingum. Við lokun gagna, 21. maí 2021, voru litning á B-léni eytt FVIII stigum í allt frá 12 vikum fyrir sjúkling 8 til 100 vikur hjá sjúklingi 2. Greint var frá skammtasvörun frá árgangi 1 í árgang 3, með viðvarandi FVIII stigi sem náðist á allt að> 23 mánuði. Enginn sjúklinganna tilkynnti um sjálfsprottnar blæðingar eða aðrar blæðingar sem þurftu meðferð, þegar verndandi FVIII gildi> 11 ae/dL var náð.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL