Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði

Hápunktar frá 15. ársþingi EAHAD

Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Peerlinck⁴; JDWang⁵; G. Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E. Cockrell¹¹; D.Pepperell¹²; H.Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J. Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Írska dreyrasýkifélagið;²Trinity College, Dublin, Írlandi;³Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Jóhannesarborg Academic Hospital, University of the Witwatersrand og NHLS, Jóhannesarborg, Suður-Afríku;⁴Æðalækningadeild og miðstöð fyrir blæðingar og dreyrasýki, háskólasjúkrahús í Leuven, Leuven, Belgíu;⁵Miðstöð fyrir sjaldgæfa sjúkdóma og dreyrasýki, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taívan, héraði í Kína;⁶West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Bretlandi;⁷Blóðlæknadeild, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Ástralíu;⁸Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Bandaríkjunum;⁹Hemostasis & Thrombosis Unit, Hemophilia Treatment Centre, The Alfred Hospital, Melbourne;¹⁰Institute of Haematology, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Ástralíu;¹¹Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Bandaríkin;¹²Blóðlækningadeild, Fiona Stanley sjúkrahúsinu, Murdoch, Ástralíu;¹³AP-HM, krabbameinsdeild barna, barnaspítala La Timone, Aix Marseille háskólinn, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frakklandi;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spáni;¹⁵Blóðlæknadeild, Southampton háskólasjúkrahúsinu, Southampton, Bretlandi;¹⁶Department of Medicine, Washington University í St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Bandaríkin;¹⁸McMaster háskólinn, Hamilton, Kanada;¹⁹Comprehensive Care Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Þýskalandi;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Bandaríkjunum

Lykilgagnapunktar

Haemo-QOL-A heildar- og lénsstig

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05, og ^dP < 0.001. Feitletrun gefur til kynna að CFB hafi haft könnunarverkefni P-gildi < 0.05. Haemo-QOL-A, dreyrasýkissértækur lífsgæða spurningalisti fyrir fullorðna.

Niðurstöður Haemo-QOL-A greiningar fyrir 3. stigs GENEr8-1 rannsókn á valoctocogen roxaparvovec genameðferð við dreyrasýki A. Léns- og heildarstig eru sýnd fyrir grunnlínu, viku 26 og viku 52. Bleik skygging gefur til kynna meðalbreytingu frá grunnlínu (CFB) sem er ≥ klínískt mikilvægur munur (CID) fyrir lénsstig (6.0) og heildarstig (5.5).