Ráðstefnaumfjöllun

Hápunktar frá sýndarþingi EAHAD 2021

Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð

Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á
Einkennandi þrautseigju sem tengist veiruveiru eftir langvarandi eftirfylgni hjá dreyrasýki hundalíkani

Einkennandi þrautseigju sem tengist veiruveiru eftir langvarandi eftirfylgni hjá dreyrasýki hundalíkani

Paul Batty, MBBS, doktor

Horfa á
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Annette von Drygalski, læknir, PharmD

Horfa á
AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

Frank WG Leebeek, læknir, doktor

Horfa á
Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni hjá alvarlegum sjúklingum með hemophilia B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni hjá alvarlegum sjúklingum með hemophilia B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Horfa á