Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia

Pertimbangan Utama:
Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia

Direkam Langsung sebagai Simposium Satelit Jumat sebelum Pertemuan Tahunan dan Eksposisi ASH ke-62

Setelah setiap video berakhir, gulir ke bawah pada halaman untuk membuka yang berikutnya

Perkenalan

Disampaikan oleh: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Terapi gen sangat menjanjikan bagi individu dengan berbagai macam kondisi, termasuk jenis kanker, AIDS, diabetes, penyakit jantung, dan hemofilia. Pendekatan inovatif untuk pengobatan ini mengubah gen di dalam sel tubuh untuk menghentikan penyakit. 

Terapi gen mencoba mengganti atau memperbaiki gen yang bermutasi dan membuat sel yang sakit menjadi lebih jelas bagi sistem kekebalan. Hemofilia A dan B diturunkan sebagai bagian dari pola resesif terkait-X. Genetika hemofilia melibatkan gen yang ditemukan di kromosom X, dan hanya dibutuhkan satu gen yang salah untuk menyebabkan kelainan perdarahan ini.

Terapi sel dan gen masih dalam studi, tetapi hasilnya menjanjikan. Uji klinis telah menunjukkan keberhasilan, dan Food and Drug Administration (FDA) telah menyetujui satu jenis terapi sel. Di kami Pertimbangan Utama: Kemajuan dalam Terapi Gen untuk Hemofilia dipimpin oleh Glenn F. Pierce, kami membahas gambaran umum penyakit, status terapi gen saat ini, dan banyak lagi.