Memanfaatkan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV Netralisasi pada Pasien yang Sebelumnya Dikecualikan Dari Terapi Gen
Sorotan dari Pertemuan Tahunan ke-23 ASGCT

Memanfaatkan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV Netralisasi pada Pasien yang Sebelumnya Dikecualikan Dari Terapi Gen

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Kerajaan Inggris

2University College London, London, Inggris Raya

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Inggris Raya

Poin Data Utama

Hingga 70% pasien dengan hemofilia dapat mengekspresikan antibodi yang mencegah pengobatan dengan vektor AAV untuk terapi gen. Studi ini menunjukkan bahwa plasmapheresis filtrasi ganda (DFPP) dapat digunakan untuk mengurangi titer antibodi penawar AAVS3 agar sesuai dengan kriteria kelayakan uji coba.

Hasil dari pasien dengan atau tanpa siklus DFPP berturut-turut menggunakan uji inhibisi transduksi luciferase cerah (BL-TIA). Siklus berurutan lebih efektif daripada siklus non-berurutan dalam mengurangi titer Nab. Analisis regresi meramalkan bahwa 5 siklus akan mengurangi titer AAVS3 NAb awal sebesar 94%, yang akan memungkinkan pengobatan 60% pasien.

ISI TERKAIT