Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Hemofilia Federasi Dunia untuk Tindak Lanjut Jangka Panjang Pasien Hemofilia yang Diobati dengan Terapi Gen

Sorotan Dari Kongres Dunia WFH 2022

Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Hemofilia Federasi Dunia untuk Tindak Lanjut Jangka Panjang Pasien Hemofilia yang Diobati dengan Terapi Gen

Disampaikan oleh: Barbara A. Konkle, MD, Universitas Washington, Seattle, Washington, AS

Barbara A.Konkle¹, Donna Peti Mati², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A.George⁴, Alfonso Lorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipa⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universitas Washington, Seattle, Amerika Serikat
²Federasi Hemofilia Dunia, Montreal, Kanada
³Masyarakat Internasional tentang Trombosis dan Hemostasis, Carrboro, Amerika Serikat
⁴Rumah Sakit Anak Philadelphia, Philadelphia, Amerika Serikat
⁵Departemen Metode Penelitian Kesehatan, Bukti, dan Dampak, Universitas McMaster, Hamilton, Kanada
⁶Klinik Medis 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Jerman
⁷Konsorsium Hemofilia Eropa, Belgia
⁸Università degli Studi di Milano, Italia
⁹Departemen Pediatri dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Serikat
¹⁰Jaringan Trombosis dan Hemostasis Amerika, Rochester, Amerika Serikat
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., dan Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²Yayasan Hemofilia Nasional, New York, Amerika Serikat
¹³University of the Witwatersrand, Afrika Selatan

Registri terapi gen (GTR) WFH adalah registri prospektif, observasional, dan longitudinal dengan tujuan keseluruhan mengumpulkan data untuk semua pasien yang menerima terapi gen untuk hemofilia, baik dalam uji klinis dan dalam fase pasca-pemasaran jika dan ketika disetujui. Ini adalah tujuan utama dan sekunder dari registri.

Untuk menerapkan GTR, WFH menjangkau pusat perawatan hemofilia individu (HTC), dimulai dengan mereka yang terlibat dalam uji klinis terapi gen hemofilia. Pendaftar hemofilia nasional juga akan diminta untuk berkontribusi. WFH juga bekerja sama dengan industri untuk mengembangkan proses untuk memperoleh data dari uji klinis yang telah selesai.