Tindak lanjut Lebih dari 5 Tahun dalam Kohort Pasien dengan Hemofilia B yang Diobati Dengan Terapi Gen Virus Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ASH ke-63

Tindak lanjut Lebih dari 5 Tahun dalam Kohort Pasien dengan Hemofilia B yang Diobati Dengan Terapi Gen Virus Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A.George, MD1,5, Jonathan M.Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M. Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, dan Jeremy Rupon, MD9

1Rumah Sakit Anak Philadelphia, Philadelphia, PA
2Pusat Kedokteran Lanjutan Mississippi, Madison, MS
3Terapi Sel & Molekuler, Rumah Sakit Royal Prince Alfred, SLHD, Australia
4Universitas California Davis, Sacramento, CA
5Fakultas Kedokteran Perelman di University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Pusat Perawatan Hemofilia, UC Davis, Sacramento, CA
7Universitas Toronto, Rumah Sakit St. Michael, Toronto, Kanada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Inggris Raya
11Pfizer Inc, New York, NY

Poin Data Utama

FIX Aktivitas Seiring Waktu Setelah Infus Fidanacogene Elaparvovec

Aktivitas FIX (per tanggal batas Desember 2020) untuk 15 peserta dalam uji klinis fase 1/2 fidanacogene elaparvovec yang menerima dosis 5e11 vg/kg. Aktivitas FIX ditentukan menggunakan uji pembekuan satu tahap berbasis aktin FSL laboratorium pusat. Rata-rata tingkat aktivitas FIX tetap dalam kisaran keparahan hemofilia ringan: 22.8%, tahun 1 (n = 15); 25.4%, tahun 2 (n = 14); 22.9%, tahun 3 (n = 14); 24.9%, tahun 4 (n = 9); dan 19.8%, tahun 5 (n = 7).

ABR Seiring Waktu Setelah Infus Fidanacogene Elaparvovec

ABR untuk 14 dari 15 peserta fase 1/2 yang berpartisipasi dalam studi tindak lanjut jangka panjang. Hanya 9 dan 5 peserta yang masing-masing telah mencapai poin waktu tindak lanjut 5 tahun dan 6 tahun. Sejak infus pra-vektor, rata-rata ABR berkisar antara 0.1-0.9 per tahun selama masa tindak lanjut, dan tidak ada peserta yang melanjutkan profilaksis FIX.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting