Terapi Gen Lentiviral ke Hati untuk Hemofilia dan Selanjutnya
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-28 ESGCT

Terapi Gen Lentiviral ke Hati untuk Hemofilia dan Selanjutnya

Alessio Cantore, Ph.D
Institut Telethon San Raffaele untuk Terapi Gen
Universitas Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italia

Poin Data Utama

Vektor Lentiviral (LV) untuk Terapi Gen Hati

Konstruksi vektor lentiviral yang dirancang untuk terapi gen yang diarahkan ke hati dan digunakan untuk mengemas transgen FIX atau FVIII manusia yang dimasukkan ke dalam primata non-manusia untuk mentransduksi hepatosit dengan konstruksi vektor-transgen.

Aktivitas Faktor Koagulasi Manusia Normal hingga Supranormal di NHP

Ekspresi hFIX dan hFVIII pada primata non-manusia yang diresapi dengan vektor lentiviral yang mengandung transgen yang sesuai. Transgen vektor LV-FIX diinfuskan dengan dosis 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) dan 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Konstruksi transgen vektor LV-FVIII diinfuskan pada dosis 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) dan 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting