Indonesian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ke-25 ASGCT
Koreksi Hemostatik Stabil dan Peningkatan Kualitas Hidup Terkait Hemofilia: Analisis Akhir dari Uji Coba HOPE-B Fase Penting 3 Etranacogene Dezaparvovec
Disampaikan oleh: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Serikat
Steven W.Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S.Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Guto6, Ricardo Dolmetsch6, Yan Yan Li7, Paul E.Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Universitas Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Pusat Medis Universitas, Rotterdam, Belanda
3Universitas Kesehatan & Sains Oregon, Portland, OR
4Universitas Carolina Utara, Chapel Hill, NC
5Pusat Gangguan Pendarahan dan Koagulasi, Rumah Sakit Universitas Careggi, Florence, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Raja Prusia, PA
8Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman
Poin Data Utama
Aktivitas FIX satu tahap untuk pasien yang cukup parah (N=10) dan parah (N=44) yang diinfus dengan etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) dengan dosis 2x1013 gc/kg dalam uji coba fase 3 HOPE-B. Analisis ini termasuk pasien dengan dan tanpa antibodi penetralisir AAV5 (NAbs).
Aktivitas FIX satu keadaan pada awal dan pada 18 bulan pasca infus untuk pasien dengan dan tanpa AAV5 NAbs yang sudah ada sebelumnya. Dengan antibodi didefinisikan memiliki titer lebih besar dari batas deteksi (LOD). Tanpa antibodi didefinisikan memiliki titer kurang dari atau sama dengan LOD.
Profil keamanan untuk etranacogene dezaparvovec pada 18 bulan konsisten dengan data yang disajikan sebelumnya. Efek samping terkait pengobatan (TRAE) yang paling sering terjadi pada lebih dari 10% pasien adalah peningkatan ALT (17%), sakit kepala (15%), penyakit seperti influenza (13%), dan reaksi terkait infus (13%). ).
ISI TERKAIT
