Indonesian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ke-25 ASGCT
Promotor Stabilin-2 Memodulasi Respon Kekebalan Terhadap FVIII Setelah Pengiriman Vektor Lentiviral pada Mencit Hemofilik
Disampaikan oleh: Antonia Follenzi, MD, PhD, Universitas Piemonte Orientale, Novara, Italia
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Fama1, Valentina Bruscaggin1, Simon Merlin1, Brian D.Brown2, Chiara Borsotti1
Poin Data Utama
- Stablin-2 (STAB2) Promotor Mengarahkan Ekspresi di LSEC
- Promotor STAB2 Mengarahkan Ekspresi LV.pSTAB2.FVIII pada Tikus Hemofilia A
STAB2 adalah reseptor pemulung yang terlibat dalam pembersihan hyaluronan dan kompleks vWF-FVIII. Reseptor terutama diekspresikan di dalam hati oleh sel endotel hati sinusoidal (LSECs). Promotor STAB2 digunakan untuk mengarahkan ekspresi GFP di LSEC pada pengiriman lentiviral (LV). Injeksi vektor LV.STAB2-GFP/FVIII ke dalam tikus BALB/c imun-reaktif menunjukkan penargetan endotel dan pemeliharaan ekspresi transgen jangka panjang dibandingkan dengan penggunaan PGK, promotor di mana-mana yang ekspresinya dibersihkan dalam waktu 2 minggu dalam injeksi tikus.
Aktivitas promotor STAB2 dievaluasi lebih lanjut secara in vivo dengan menyuntikkan LV yang membawa transgen FVIII pada beberapa galur mencit hemofilia diikuti dengan penilaian aktivitas FVIII dan pembentukan antibodi penetralisir. Seperti yang ditunjukkan di sini, pengiriman LV transgen FVIII, didorong oleh promotor STAB2, menyebabkan ekspresi FVIII terutama di LSEC (panel kiri) tanpa antibodi penetral (panel kanan) hingga satu tahun.
ISI TERKAIT
