Hasil dari B-LIEVE, Studi Konfirmasi Dosis Fase 1/2 Terapi Gen FLT180a AAV pada Pasien Dengan Hemofilia B
Sorotan Dari Kongres ke-30 ISTH

Hasil dari B-LIEVE, Studi Konfirmasi Dosis Fase 1/2 Terapi Gen FLT180a AAV pada Pasien Dengan Hemofilia B

Disampaikan oleh: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, California, Amerika Serikat

G. Muda1, P.Chowdary2, S.Barton3, D.Ye3, F.Ferrante3

1Rumah Sakit Anak Los Angeles, Fakultas Kedokteran Universitas California Selatan Keck, Los Angeles, CA, AS, Los Angeles, California, Amerika Serikat
2Rumah Sakit Royal Free, London, Inggris, Inggris Raya
3Freeline, Stevenage, Inggris, Inggris Raya

 

Poin Data Utama

PERBAIKI Level

FIX level untuk 3 pasien pertama dengan hemofilia B yang diberi terapi gen FLT180a AAV dalam studi fase 1/2 B-LIEVE. Nilai FIX berasal dari uji satu tahap di laboratorium pusat; garis putus-putus horizontal adalah batas bawah ekspresi FIX normal (50 IU/dL). Pada 23 Mei 2022, pemotongan data, level FIX adalah 93, 92, dan 80 pada hari studi 77, 56, dan 36 untuk pasien 1, 2, dan 3, masing-masing.

FIX dan Level ALT Bersamaan

Tingkat FIX (merah) dan ALT (kuning) untuk 3 pasien yang diberi FLT180a dalam studi B-LIEVE. Tiga minggu setelah infus FLT180a, pasien memulai pemberian kortikosteroid oral secara bertahap dan pemberian tacrolimus oral jangka pendek sebagai profilaksis untuk meminimalkan respon imun terkait vektor. Garis putus-putus vertikal adalah infus FIX eksogen profilaksis yang diterima pada hari-hari setelah infus FLT180a.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting