Hubungan Antara FVIII yang Diproduksi Transgen dan Tingkat Pendarahan 2 Tahun Setelah Transfer Gen Dengan Valoctocogene Roxaparvovec: Hasil Dari Gener8-1
Sorotan Dari Kongres ke-30 ISTH

Hubungan Antara FVIII yang Diproduksi Transgen dan Tingkat Pendarahan 2 Tahun Setelah Transfer Gen Dengan Valoctocogene Roxaparvovec: Hasil Dari Gener8-1

Disampaikan oleh: Johnny Mahlangu, BSc, MBCh, MMed, FCPath, Fakultas Ilmu Kesehatan-Universitas Witwatersrand dan Layanan Laboratorium Kesehatan Nasional, Johannesburg, Afrika Selatan

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S.Chou3, A. Entah4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A.Leavitt9, B.Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H.Yu18, T. Robinson18, S.Pipa19

1Universitas Witwatersrand, Layanan Laboratorium Kesehatan Nasional dan Pusat Perawatan Komprehensif Hemofilia, Rumah Sakit Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Johannesburg, Gauteng, Afrika Selatan
2APHM, Departemen Onkologi Hematologi Anak, Rumah Sakit Anak La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote dAzur, Prancis
3Divisi Hematologi, Departemen Penyakit Dalam, Rumah Sakit Universitas Nasional Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (Republik China)
4Divisi Hematologi, Onkologi, dan Transplantasi Sumsum Tulang Rumah Sakit Anak Nasional dan Fakultas Kedokteran Universitas Negeri Ohio, Columbus, Ohio, Amerika Serikat
5Divisi Hematologi/Onkologi, Departemen Kedokteran, University of California San Diego, San Diego, California, Amerika Serikat
6Fakultas Kedokteran Universitas Indiana, Pusat Penelitian Anak IUPUI-Wells, dan Institut Imunologi dan Terapi Eksperimental Hirszfeld, Indianapolis, Indiana, Amerika Serikat
7Pusat medis Sheba & Universitas Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Pusat Hematologi, Imperial College London, London, Inggris, Inggris Raya
9Universitas California San Francisco, San Francisco, California, Amerika Serikat
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Inggris, Inggris Raya
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital, dan University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australia
12Institut Hematologi Eksperimental dan Kedokteran Transfusi dan Pusat Penyakit Langka, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Jerman
13Hemocentro UNICAMP, Departemen Penyakit Dalam, Sekolah Ilmu Kedokteran, Universitas Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Pusat Hemofilia dan Trombosis dan Fondazione Luigi Villa, dan Departemen Patofisiologi dan Transplantasi, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italia
15Pusat Perawatan Hemofilia Ortopedi, Los Angeles, California, Amerika Serikat
16Pusat Gangguan Pendarahan dan Pembekuan, Universitas Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Amerika Serikat
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford, dan Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Inggris, Inggris Raya
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, Amerika Serikat

19Departemen Pediatri dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Serikat

Poin Data Utama

Ringkasan Keselamatan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Tahun 2
Tingkat Pendarahan yang Diobati Tahunan/Utilisasi FVIII

Hasil dari studi fase 3 GENEr8-1 pada pasien dengan hemofilia A yang diobati dengan valoctocogene roxaparvovec menunjukkan penurunan yang konsisten pada perdarahan yang diobati/tahun dan penggunaan FVIII tahunan dari tahun 1 hingga tahun 2 dibandingkan dengan awal. Nilai dasar berasal dari periode pengumpulan data prospektif 6 bulan dalam studi nonintervensi BMN 270-902.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting