Pengiriman CRISPR/Cas9 mRNA LNPs untuk Memperbaiki Delesi Kecil pada Gen FVIII pada Tikus Hemofilia A
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ke-25 ASGCT

Pengiriman CRISPR/Cas9 mRNA LNPs untuk Memperbaiki Delesi Kecil pada Gen FVIII pada Tikus Hemofilia A

Disampaikan oleh: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Imunitas & Imunoterapi, Seattle Children's Seattle, Washington, Amerika Serikat

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Institut Penelitian Anak Seattle, Seattle, Washington

2Departemen Pediatri, Universitas Washington, Seattle, Washington

Poin Data Utama

mRNA LNPs Menargetkan Hepatocytes dan Liver Endothelial Sinusoidal Cells (LSECs)

Berbagai formulasi luciferase mRNA (Luc) yang dienkapsulasi dalam nanopartikel lipid (LNPs) berbasis MC3 disuntikkan secara intravena ke tikus. Ekspresi luciferase terutama terdeteksi di hati, dengan ekspresi terkuat ditunjukkan oleh formulasi LNP 5. Pewarnaan immunostaining hati menunjukkan bahwa LNP berlabel Dil dapat berhasil mentransfeksi baik hepatosit maupun sel endotel in vivo.

LNP Cas9 dan sgRNA Mengaktifkan Tikus NSG HemA untuk Mendapatkan Kembali Aktivitas FVIII Plasma Endogen

Cas9 mRNA yang dienkapsulasi dan LNP RNA panduan tunggal (sgRNA) dikirim ke tikus hemofilia A (NSG HA) yang imunodefisiensi secara intravena. Ekspresi stabil FVIII endogen hingga 4 minggu dikonfirmasi oleh uji aPTT dan FVIII mutan yang diedit diverifikasi oleh sekuensing DNA dan alat analisis CRISPR online, masing-masing.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting