Pengembangan Faktor Koagulasi VIII Transgen yang Memberi Potensi Yang Lebih Besar terhadap Terapi Gen untuk Hemofilia A Melalui Rekonstruksi Sekuens Leluhur
Sorotan dari Pertemuan Tahunan ke-23 ASGCT

Pengembangan Faktor Koagulasi VIII Transgen yang Memberi Potensi Yang Lebih Besar terhadap Terapi Gen untuk Hemofilia A Melalui Rekonstruksi Sekuens Leluhur

Christopher Coyle1, Jasmine Anickat2, Alex Kondra2, Lukas Blackmon2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5, Christopher B. Doering4

1Program Pascasarjana di Farmakologi Molekuler dan Sistem, Sekolah Pascasarjana Laney, Universitas Emory, Atlanta, GA

2Departemen Biologi, Universitas Emory, Atlanta, GA

3Terapi Gen, Gangguan Darah Langka, Sanofi, AS, Waltham, MA

4Pusat Gangguan Kanker dan Darah Aflac, Emory University, Atlanta, GA

5Departemen Biologi, Universitas Negeri Georgia, Atlanta, GA

Poin Data Utama

Untuk meningkatkan ekspresi dan daya tahan protein faktor, para peneliti di Emory University, Georgia State University, dan Sanofi sedang menguji urutan DNA alternatif untuk FVIII dan FIX berdasarkan varian evolusi dari faktor-faktor koagulasi ini. Proses ini, yang dikenal sebagai rekonstruksi urutan leluhur, digunakan untuk mengidentifikasi simpul-simpul yang menarik (lingkaran merah pada diagram di sebelah kiri) dari pohon filogenetik untuk FVIII dan urutan-urutan ini (tabel di sebelah kanan) sedang diuji untuk ekspresi in vitro.

ISI TERKAIT

Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting