Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-15 EAHAD

Pemilihan Dosis dan Desain Studi untuk B-LIEVE, Uji Klinis Konfirmasi Dosis Fase 1/2 Terapi Gen FLT180A untuk Pasien Hemofilia B

Pemilihan Dosis dan Desain Studi untuk B-LIEVE, Uji Klinis Konfirmasi Dosis Fase 1/2 Terapi Gen FLT180A untuk Pasien Hemofilia B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Analisis Akhir Dari Uji Coba Terapi Gen HOPE-B Fase 3 Penting: Kemanjuran dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec yang Stabil pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang Parah

Analisis Akhir Dari Uji Coba Terapi Gen HOPE-B Fase 3 Penting

Wolfgang Miesbach, MD

Khasiat dan Keamanan Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia Berat A: Hasil Dari Analisis Dua Tahun GENEr8-1

Khasiat dan Keamanan Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia Berat A: Hasil Dari Analisis Dua Tahun GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

Dampak Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A Parah pada Kualitas Hidup Terkait Kesehatan

Dampak Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A Parah pada Kualitas Hidup Terkait Kesehatan

Johnny Mahlangu, BSc, MBCh, MMed, FCPath

Sorotan Dari Lokakarya ke-16 NHF tentang Teknologi Baru dan Transfer Gen untuk Hemofilia

Ringkasan dan implikasi integrasi AAV

Ringkasan dan Implikasi Integrasi AAV

Frederic D. Bushman, PhD

Melanggar toleransi transgen melalui imunosupresi

Melanggar Toleransi Transgen melalui Imunosupresi

Valder R. Arruda, MD, PhD

Menargetkan Endotelium Sinusoial

Menargetkan Endotelium Sinusoial

Antonia Follenzi, MD, PhD

Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ASH ke-63

Analisis Post-Hoc dari Uji Coba GENEr8-1 Fase 3

Hubungan Antara Ekspresi FVIII Endogen, Transgen, dan Peristiwa Pendarahan Setelah Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia Berat A: Analisis Post-Hoc dari Percobaan GENEr8-1 Fase 3

Steven W. Pipe, MD

Data Pendarahan di Tingkat Dasar FIX Tingkat Ekspresi pada Orang Dengan Hemofilia B: Analisis Menggunakan 'Studi Faktor Ekspresi

Data Pendarahan di Tingkat Dasar FIX Tingkat Ekspresi pada Orang Dengan Hemofilia B: Analisis Menggunakan 'Studi Faktor Ekspresi

Steven W. Pipe, MD

Tindak lanjut Lebih dari 5 Tahun dalam Kohort Pasien Dengan Hemofilia B yang Diobati Dengan Terapi Gen Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gen

Tindak lanjut Lebih dari 5 Tahun dalam Kohort Pasien Dengan Hemofilia B yang Diobati Dengan Terapi Gen Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gen

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

Ekspresi Faktor IX Dalam Kisaran Normal Mencegah Pendarahan Spontan Yang Memerlukan Perawatan Setelah Terapi Gen FLT180a pada Pasien Dengan Hemofilia Berat B: Studi Tindak Lanjut Jangka Panjang dari Program B-Amaze

Ekspresi Faktor IX Dalam Kisaran Normal Mencegah Pendarahan Spontan Yang Memerlukan Perawatan Setelah Terapi Gen FLT180a pada Pasien Dengan Hemofilia Berat B: Studi Tindak Lanjut Jangka Panjang dari Program B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-28 ESGCT

Pemantauan Situs Integrasi Vektor dalam Pendekatan Terapi Gen In Vivo dengan Sekuensing Situs-Biopsi-Integrasi Cair

Pemantauan Situs Integrasi Vektor dalam Pendekatan Terapi Gen In Vivo dengan Sekuensing Situs-Biopsi-Integrasi Cair

Daniela Cesana, PhD

Mengatasi kekebalan anti-AAV yang sudah ada sebelumnya untuk mencapai transfer gen yang aman dan efisien dalam pengaturan klinis.

Mengatasi Kekebalan yang Sudah Ada Sebelumnya Anti-AAV untuk Mencapai Transfer Gen yang Aman dan Efisien dalam Pengaturan Klinis.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Terapi Gen Lentiviral ke Hati untuk Hemofilia dan Selanjutnya

Terapi Gen Lentiviral ke Hati untuk Hemofilia dan Selanjutnya

Alessio Cantore, PhD

Pembaruan terkini dari uji klinis tentang Terapi Gen untuk Hemofilia

Pembaruan terkini dari uji klinis tentang Terapi Gen untuk Hemofilia

Wolfgang Miesbach, MD

Sorotan Dari Kongres ISTH 2021

Khasiat dan Keamanan Valoctocogene Roxaparvovec Transfer Gen Virus terkait Adeno untuk Hemofilia Berat A: Hasil Dari Uji Coba Fase 3 GENEr8-1

Khasiat dan Keamanan Valoctocogene Roxaparvovec Transfer Gen Virus terkait Adeno untuk Hemofilia Berat A: Hasil Dari Uji Coba Fase 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Laporan Kasus Keamanan Hati Dari Percobaan Terapi Gen HOPE-B Fase 3 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B

Laporan Kasus Keamanan Hati Dari Percobaan Terapi Gen HOPE-B Fase 3 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B

Steven W. Pipe, MD

52 Minggu Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-berat: Data Dari Percobaan Terapi Gen HOPE-B Fase 3

52 Minggu Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-berat: Data Dari Percobaan Terapi Gen HOPE-B Fase 3

Steven W. Pipe, MD

Investigasi Hasil Awal Setelah Terapi Gen Virus terkait Adeno dalam Model Hemofilia Anjing

Investigasi Hasil Awal Setelah Terapi Gen Virus terkait Adeno dalam Model Hemofilia Anjing

David Lilicrap, MD, FRCPC

Hasil Klinis pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Dengan dan Tanpa Antibodi Penetral yang Sudah Ada Sebelumnya terhadap AAV5: Data 6 Bulan Dari Percobaan Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec Fase 3 HOPE-B

Hasil Klinis pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Dengan dan Tanpa Antibodi Penetral yang Sudah Ada Sebelumnya terhadap AAV5: Data 6 Bulan Dari Percobaan Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec Fase 3 HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Evolusi Terapi Gen Vektor AAV Sedang Berlangsung di Hemofilia. Akankah Fitur Unik BAY 2599023 Mengatasi Kebutuhan yang Luar Biasa?

Evolusi Terapi Gen Vektor AAV Sedang Berlangsung di Hemofilia. Akankah Fitur Unik BAY 2599023 Mengatasi Kebutuhan yang Luar Biasa?

Steven W. Pipe, MD

Sorotan Dari Kongres Virtual EAHAD 2021

Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-parah: Data Pertama Dari Percobaan Terapi Gen Harapan-B Tahap 3

Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-parah: Data Pertama Dari Percobaan Terapi Gen Harapan-B Tahap 3

Steven W. Pipe, MD

Karakterisasi Persistensi Vektor Virus Adeno-Associated Setelah Tindak Lanjut Jangka Panjang pada Model Haemophilia a Dog

Karakterisasi Persistensi Vektor Virus Adeno-Associated Setelah Tindak Lanjut Jangka Panjang pada Model Haemophilia a Dog

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Tindak lanjut Terapi Gen Novel Adeno-Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tingkat Aktivitas FIX Normal pada Pasien Hemofilia B (HB) Parah (Studi B-AMAZE)

Tindak lanjut Terapi Gen Novel Adeno-Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tingkat Aktivitas FIX Normal pada Pasien Hemofilia B (HB) Parah (Studi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Pengarahan Konferensi ASH

DAPATKAN KREDIT CME

Studi Terapi Gen Pertama dalam Manusia tentang Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 pada Hemofilia Parah A - BAY 2599023 memiliki Kelayakan Pasien yang Luas dan Ekspresi FVIII Jangka Panjang yang Stabil dan Berkelanjutan

Studi Terapi Gen Pertama dalam Manusia tentang Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 pada Hemofilia Parah A - BAY 2599023 memiliki Kelayakan Pasien yang Luas dan Ekspresi FVIII Jangka Panjang yang Stabil dan Berkelanjutan

Steven W. Pipe, MD

Registri Terapi Gen Federasi Dunia

Registri Terapi Gen Federasi Dunia

Barbara A. Konkle, MD

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun

Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Data Pertama Dari Tahap 3 Percobaan Terapi Gen HOPE-B: Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX; AMT-061) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Yang Diobati Terlepas dari Penetralan Anti-Kapsid Yang Sudah Ada

Data Pertama Dari Tahap 3 Percobaan Terapi Gen HOPE-B: Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX; AMT-061) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Yang Diobati Terlepas dari Penetralan Anti-Kapsid Yang Sudah Ada

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b

Steven W. Pipe, MD

Tindak Lanjut yang Diperbarui dari Studi Alta, Studi Fase 1/2 dari Terapi Gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia Berat

Tindak Lanjut yang Diperbarui dari Studi Alta, Studi Fase 1/2 dari Terapi Gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia Berat

Barbara A. Konkle, MD

Pengarahan Konferensi ISTH

Uji Coba Tahap I / II SPK-8011: Ekspresi FVIII Stabil dan Tahan Lama selama> 2 Tahun Dengan Peningkatan ABR yang Signifikan pada Kelompok Dosis Awal Setelah Transfer Gen FVIII yang Dimediasi AAV untuk Hemofilia A

Uji Coba Tahap I / II SPK-8011: Ekspresi FVIII Stabil dan Tahan Lama selama> 2 Tahun Dengan Peningkatan ABR yang Signifikan pada Kelompok Dosis Awal Setelah Transfer Gen FVIII yang Dimediasi AAV untuk Hemofilia A

Lindsey A. George, MD

Studi Tindak Lanjut Empat Tahun Pertama pada Manusia dari Khasiat dan Keamanan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Haemophilia A yang Parah

Hasil Genom Vektor Jangka Panjang dan Imunogenisitas Transfer Gen AAV FVIII pada Model Anjing Hemofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

Terapi Gen Novel Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tingkat Aktivitas FIX Normal pada Pasien Hemofilia B (HB) Parah (Studi B-AMAZE)

Terapi Gen Novel Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tingkat Aktivitas FIX Normal pada Pasien Hemofilia B (HB) Parah (Studi B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frekuensi, Lokasi dan Sifat Penyisipan Vektor AAV Setelah Tindak Lanjut Jangka Panjang Pengiriman Transgen FVIII dalam Model Anjing Hemofilia A

Frekuensi, Lokasi dan Sifat Penyisipan Vektor AAV Setelah Tindak Lanjut Jangka Panjang Pengiriman Transgen FVIII dalam Model Anjing Hemofilia A

Paul Batty, MBBS, PhD

Briefing Konferensi WFH

Kemajuan terbaru dalam pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang dengan Hemofilia B Berat atau Sedang

Kemajuan terbaru dalam pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang dengan Hemofilia B Berat atau Sedang

Steven W. Pipe, MD

Studi Tindak Lanjut Empat Tahun Pertama pada Manusia dari Khasiat dan Keamanan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Haemophilia A yang Parah

Studi Tindak Lanjut Empat Tahun Pertama pada Manusia dari Khasiat dan Keamanan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Haemophilia A yang Parah

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Briefing Konferensi ASGCT

DAPATKAN KREDIT CME

Studi Terapi Gen Pertama-Manusia dari AAVhu37 Teknologi Vektor Capsid di Hemofilia A Berat: Keamanan dan Hasil Kegiatan FVIII

Studi Terapi Gen Pertama-Manusia dari AAVhu37 Teknologi Vektor Capsid di Hemofilia A Berat: Keamanan dan Hasil Kegiatan FVIII

Steven W. Pipe, MD

Memanfaatkan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV Netralisasi pada Pasien yang Sebelumnya Dikecualikan Dari Terapi Gen

Memanfaatkan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV Netralisasi pada Pasien yang Sebelumnya Dikecualikan Dari Terapi Gen

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Pengembangan Vektor Klinis Kandidat AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B

Pengembangan Vektor Klinis Kandidat AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Lanjut Jangka Panjang di Hemofilia A Anjing Mengungkap Konsekuensi Genetik dari Koreksi Gen Mediasi AAV

Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Lanjut Jangka Panjang di Hemofilia A Anjing Mengungkap Konsekuensi Genetik dari Koreksi Gen Mediasi AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Cakupan Konferensi dari Orlando

Cakupan Konferensi dari Orlando, menampilkan wawancara ahli tentang kemajuan terbaru dalam Terapi Gene.

DAPATKAN KREDIT CME

Cakupan Konferensi - Langsung dari Orlando 2019

Berita Terkini tentang Uji Klinis Terapi Gen di Hemophilia B

Keselamatan dan Kemanjuran Data Jangka Panjang dari Uji Terapi Gen di Hemofilia Memberikan Optimisme

Ekspresi jangka panjang dari AV yang dimediasi Transfer Gen FVIII dan Acara Integrasi Vektor di Hemophilia

Pendekatan Baru untuk Terapi Gen Hemofilia dalam Pengembangan Praklinis

Antibodi yang sudah ada sebelumnya untuk AAV dan Konsekuensi untuk Terapi Gen Hemofilia

Masa Depan Terapi Gen Hemophilia

Mempersiapkan Persetujuan Terapi Gen untuk Hemofilia

Sorotan dari Lokakarya NHF ke-15 tentang Teknologi Novel dan Transfer Gen untuk Hemophilia

Disajikan oleh: David Lillicrap, MD dan Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 September 2019 • Washington, DC

Gambar

Cakupan Konferensi dari ISTH 2019 di Melbourne

Cakupan Konferensi dari ISTH 2019 di Melbourne, menampilkan wawancara ahli tentang kemajuan terbaru dalam Terapi Gene.

DAPATKAN KREDIT CME

Cakupan Konferensi - ISTH 2019 di Melbourne

Studi ALTA: SB-525 Gene Therapy pada Orang Dewasa dengan Hemophilia A

Prevalensi Antibodi AAV yang sudah ada sebelumnya dan Implikasinya untuk Terapi Gen pada Hemofilia

Hasil Uji Terapi Gen AMT-060 dan AMT-061 pada Pasien dengan Hemofilia B

Hasil Awal Studi Fase 1/2 Alta: Terapi Gen SB-525 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia A

Satu Tahun Tindak Lanjut Pasien dengan Hemofilia B Setelah Transfer Gen SPK-9001

Transfer Gen AMT-061 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B: Hasil Awal dari Uji Coba Fase 2b

Status Terapi Gen Saat Ini untuk Hemofilia

FLT180a: Vektor AAV Generasi Selanjutnya untuk Hemofilia B

Ekspresi Stabil dari FIX: Hasil Diperbarui dari Percobaan Terapi Gen AMT-060 pada Pasien dengan Hemofilia B.

Lentiviral Vector-Factor VIII dan Factor IX Gene Therapy pada Primata Non-manusia

Valoctocogene Roxaparvovec Terapi Gen AAV untuk Pasien dengan Hemofilia A: Hasil Baru

Menatap ke Depan pada Terapi Gen untuk Hemofilia

Person on the Street - ISTH 2019 di Melbourne

Tonton sebagai peserta dari Kongres 2019 ISTH di Melbourne, Australia, diskusikan reaksi mereka pada sesi Terapi Gen di Hemophilia.

Teater Produk - ISTH 2019 Melbourne

Saksikan ketika Flora Peyvandi, MD, PhD dan K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH mengumumkan peluncuran Terapi Gen di Hemofilia: Sebuah Inisiatif Pendidikan ISTH

Poster Survei Baseline

Poster

Poster Dipresentasikan pada Kongres 2019 ISTH
Minggu, 7 Juli • 18:30 - 19:30
Abstrak / Poster #: PB1724
Melbourne, Australia

Pada awal 2019, ISTH mengorganisasi sekelompok ahli terkenal dunia dari komunitas hemofilia global untuk mengembangkan survei untuk mengidentifikasi kebutuhan pendidikan yang tidak terpenuhi khusus untuk terapi gen pada hemofilia. Survei ini didistribusikan secara online ke audiens internasional. Hasil menunjukkan bahwa banyak yang membutuhkan lebih banyak pendidikan tentang dasar-dasar terapi gen dan pemahaman yang lebih baik tentang terapi gen sebagai pendekatan pengobatan untuk hemofilia A dan B.

Roadmap Pendidikan

Peta Jalan Pendidikan ISTH – Membimbing Pendidikan untuk Masa Depan
Mempersiapkan Anda untuk Menjawab Pertanyaan Penting Ini

Gambar

Kembali ke atas

Tentang Kami

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting