Sorotan Dari Pertemuan dan Pameran Tahunan ASH ke-64
Pembaruan tentang Tiga Uji Klinis yang Sedang Berlangsung pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Berat
Pembersihan Cepat Vektor Mengikuti Transfer Gen FVIII yang Dimediasi AAV dalam Uji Coba Tahap I/II SPK-8011 pada Orang Dengan Hemofilia A
Sorotan Dari Kongres ke-30 ISTH
Menjelaskan Mekanisme Dibalik Perbedaan Pengujian Faktor VIII Turunan AAV
Hubungan Antara FVIII yang Diproduksi Transgen dan Tingkat Pendarahan 2 Tahun Setelah Transfer Gen Dengan Valoctocogene Roxaparvovec: Hasil Dari Gener8-1
Hasil dari B-LIEVE, Studi Konfirmasi Dosis Fase 1/2 Terapi Gen FLT180a AAV pada Pasien Dengan Hemofilia B
Peningkatan Kualitas Hidup Terkait Kesehatan pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang Setelah Menerima Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec
Sorotan dari Pertemuan Tahunan ke-25 ASGCT
Koreksi Hemostatik Stabil dan Peningkatan Kualitas Hidup Terkait Hemofilia: Analisis Akhir dari Uji Coba HOPE-B Fase Penting 3 Etranacogene Dezaparvovec
Pengiriman CRISPR/Cas9 mRNA LNPs untuk Memperbaiki Delesi Kecil pada Gen FVIII pada Tikus Hemofilia A
Varian Faktor VIII Dengan Penghapusan Situs N-glikosilasi pada 2118 Respons Kekebalan Anti-FVIII Berkurang dalam Terapi Gen Tikus yang Diobati Hemofilia A
Promotor Stabilin-2 Memodulasi Respon Kekebalan Terhadap FVIII Setelah Pengiriman Vektor Lentiviral pada Mencit Hemofilik
Sorotan Dari Kongres Dunia WFH 2022
Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Hemofilia Federasi Dunia untuk Tindak Lanjut Jangka Panjang Pasien Hemofilia yang Diobati dengan Terapi Gen
Tersedia untuk Kredit CME!
Topik: Terapi Gen di Hemofilia
Jenis Akreditasi: Kredit AMA PRA Kategori 1™
Release Date: Juni 6, 2022
Tanggal kadaluarsa: Juni 5, 2023
Perkiraan Waktu untuk Menyelesaikan Aktivitas: 15 menit
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-15 EAHAD
Pemilihan Dosis dan Desain Studi untuk B-LIEVE, Uji Klinis Konfirmasi Dosis Fase 1/2 Terapi Gen FLT180A untuk Pasien Hemofilia B
Khasiat dan Keamanan Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia Berat A: Hasil Dari Analisis Dua Tahun GENEr8-1
Steven W.Pipe, MD
Dampak Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia A Parah pada Kualitas Hidup Terkait Kesehatan
Johnny Mahlangu, BSc, MBCh, MMed, FCPath
Sorotan Dari Lokakarya ke-16 NHF tentang Teknologi Baru dan Transfer Gen untuk Hemofilia
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ASH ke-63
Hubungan Antara Ekspresi FVIII Endogen, Transgen, dan Peristiwa Pendarahan Setelah Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia Berat A: Analisis Post-Hoc dari Percobaan GENEr8-1 Fase 3
Data Pendarahan di Tingkat Dasar FIX Tingkat Ekspresi pada Orang Dengan Hemofilia B: Analisis Menggunakan 'Studi Faktor Ekspresi
Tindak lanjut Lebih dari 5 Tahun dalam Kohort Pasien Dengan Hemofilia B yang Diobati Dengan Terapi Gen Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gen
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Ekspresi Faktor IX Dalam Kisaran Normal Mencegah Pendarahan Spontan Yang Memerlukan Perawatan Setelah Terapi Gen FLT180a pada Pasien Dengan Hemofilia Berat B: Studi Tindak Lanjut Jangka Panjang dari Program B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Pemantauan Situs Integrasi Vektor dalam Pendekatan Terapi Gen In Vivo dengan Sekuensing Situs-Biopsi-Integrasi Cair
Mengatasi Kekebalan yang Sudah Ada Sebelumnya Anti-AAV untuk Mencapai Transfer Gen yang Aman dan Efisien dalam Pengaturan Klinis.
Giuseppe Ronzitti, Ph.D
Khasiat dan Keamanan Valoctocogene Roxaparvovec Transfer Gen Virus terkait Adeno untuk Hemofilia Berat A: Hasil Dari Uji Coba Fase 3 GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Laporan Kasus Keamanan Hati Dari Percobaan Terapi Gen HOPE-B Fase 3 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B
Steven W.Pipe, MD
52 Minggu Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-berat: Data Dari Percobaan Terapi Gen HOPE-B Fase 3
Steven W.Pipe, MD
Investigasi Hasil Awal Setelah Terapi Gen Virus terkait Adeno dalam Model Hemofilia Anjing
David Lilicrap, MD, FRCPC
Hasil Klinis pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Dengan dan Tanpa Antibodi Penetral yang Sudah Ada Sebelumnya terhadap AAV5: Data 6 Bulan Dari Percobaan Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec Fase 3 HOPE-B
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Evolusi Terapi Gen Vektor AAV Sedang Berlangsung di Hemofilia. Akankah Fitur Unik BAY 2599023 Mengatasi Kebutuhan yang Luar Biasa?
Steven W.Pipe, MD
Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-parah: Data Pertama Dari Percobaan Terapi Gen Harapan-B Tahap 3
Steven W.Pipe, MD
Karakterisasi Persistensi Vektor Virus Adeno-Associated Setelah Tindak Lanjut Jangka Panjang pada Model Haemophilia a Dog
Paul Batty, MBBS, Ph.D
Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Tindak lanjut Terapi Gen Novel Adeno-Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tingkat Aktivitas FIX Normal pada Pasien Hemofilia B (HB) Parah (Studi B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Studi Terapi Gen Pertama dalam Manusia tentang Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 pada Hemofilia Parah A - BAY 2599023 memiliki Kelayakan Pasien yang Luas dan Ekspresi FVIII Jangka Panjang yang Stabil dan Berkelanjutan
Steven W.Pipe, MD
Terapi Gen AMT-060 pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Mengonfirmasi Ekspresi FIX yang Stabil dan Pengurangan yang Tahan Lama dalam Pendarahan dan Konsumsi Faktor IX hingga 5 Tahun
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Data Pertama Dari Tahap 3 Percobaan Terapi Gen HOPE-B: Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX; AMT-061) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah Yang Diobati Terlepas dari Penetralan Anti-Kapsid Yang Sudah Ada
Steven W.Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b
Steven W.Pipe, MD
Tindak Lanjut yang Diperbarui dari Studi Alta, Studi Fase 1/2 dari Terapi Gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia Berat
Barbara A.Konkle, MD
Pengarahan Konferensi ISTH
Uji Coba Tahap I / II SPK-8011: Ekspresi FVIII Stabil dan Tahan Lama selama> 2 Tahun Dengan Peningkatan ABR yang Signifikan pada Kelompok Dosis Awal Setelah Transfer Gen FVIII yang Dimediasi AAV untuk Hemofilia A
Lindsey A.George, MD
Hasil Genom Vektor Jangka Panjang dan Imunogenisitas Transfer Gen AAV FVIII pada Model Anjing Hemofilia A
Paul Batty, MBBS, Ph.D
Terapi Gen Novel Adeno Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tingkat Aktivitas FIX Normal pada Pasien Hemofilia B (HB) Parah (Studi B-AMAZE)
Pratima chowdary, MRCP, FRCPath
Frekuensi, Lokasi dan Sifat Insersi Vektor AAV Setelah Tindak Lanjut Jangka Panjang Pengiriman Transgen FVIII pada Model Anjing Hemofilia A
Paul Batty, MBBS, Ph.D
Briefing Konferensi WFH
Kemajuan Terbaru dalam Pengembangan AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) untuk Orang Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang
Steven W.Pipe, MD
Studi Tindak Lanjut Empat Tahun Pertama pada Manusia dari Khasiat dan Keamanan Terapi Tahan Lama: Terapi Gen AAV Dengan Valoctocogene Roxaparvovec untuk Haemophilia A yang Parah
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Briefing Konferensi ASGCT
Studi Terapi Gen Pertama-Manusia dari AAVhu37 Teknologi Vektor Capsid di Hemofilia A Berat: Keamanan dan Hasil Kegiatan FVIII
Steven W.Pipe, MD
Memanfaatkan Apheresis untuk Menghilangkan Antibodi AAV Netralisasi pada Pasien yang Sebelumnya Dikecualikan Dari Terapi Gen
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Pengembangan Vektor Klinis Kandidat AAV3 untuk Terapi Gen Hemofilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analisis Integrasi AAV Setelah Tindak Lanjut Jangka Panjang di Hemofilia A Anjing Mengungkap Konsekuensi Genetik dari Koreksi Gen Mediasi AAV
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Cakupan Konferensi dari Orlando
Cakupan Konferensi dari Orlando, menampilkan wawancara ahli tentang kemajuan terbaru dalam Terapi Gene.
Cakupan Konferensi - Langsung dari Orlando 2019






