Pemilihan Dosis dan Desain Studi untuk B-LIEVE, Uji Klinis Konfirmasi Dosis Fase 1/2 Terapi Gen FLT180A untuk Pasien Hemofilia B
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-15 EAHAD

Pemilihan Dosis dan Desain Studi untuk B-LIEVE, Uji Klinis Konfirmasi Dosis Fase 1/2 Terapi Gen FLT180A untuk Pasien Hemofilia B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, Bersama4

1Rumah Sakit Anak Los Angeles, Fakultas Kedokteran Universitas California Selatan Keck, Los Angeles, California, Amerika Serikat;2 Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Rumah Sakit Royal Free;3 University College London, Inggris Raya;4 Freeline, Stevenage, Kerajaan Inggris

Poin Data Utama

Respon Dosis B-AMAZE

Studi B-LIEVE adalah studi fase 1/2 dari FLT180a yang diproduksi secara komersial yang dirancang untuk mengkonfirmasi dosis target untuk studi fase 3. Dosis awal untuk B-LIEVE didasarkan pada hasil dari percobaan B-AMAZE, yang menunjukkan bahwa kadar FIX pada Hari ke-21 setelah infus sangat prediktif terhadap kadar FIX pada Hari ke-182 (minggu ke-26). sebuah Emax model dosis-respons menunjukkan bahwa dosis 7.7 x 1011 vg/kg harus menghasilkan tingkat FIX rata-rata 67% dari normal pada Hari ke-21 sesuai dengan tingkat FIX rata-rata 115% dari normal pada Hari ke-182.

Rencana Dosis untuk Desain Studi B-LIEVE

Desain studi adaptif untuk B-LIEVE mencakup dosis awal FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg dalam 3 peserta. Dosis awal akan disesuaikan dalam kohort berikutnya yang terdiri dari 3 peserta, masing-masing berdasarkan tingkat FIX Hari ke-21 di kohort sebelumnya. Hingga 9 peserta (3 kohort) akan didaftarkan dengan periode tindak lanjut 52 minggu untuk mengonfirmasi dosis untuk studi fase 3.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting