Pemantauan Situs Integrasi Vektor dalam Pendekatan Terapi Gen In Vivo dengan Sekuensing Situs-Biopsi-Integrasi Cair
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-28 ESGCT

Pemantauan Situs Integrasi Vektor dalam Pendekatan Terapi Gen In Vivo dengan Sekuensing Situs-Biopsi-Integrasi Cair

D Cesana1, Sebuah Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Seorang Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Kalbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Seorang Penyanyi1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, Seorang Fischer2, M. Cavazzana2, E Enam2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Institut Telethon San Raffaele untuk Terapi Gen (HSR-TIGET)

2Laboratorium Limfohematopoiesis Manusia, INSERM, Prancis

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Prancis

4Rumah Sakit Anak Dr. von Hauner, LMU, Jerman

5Departemen Mikrobiologi, UPenn, AS

Poin Data Utama

Pengambilan IS Dari DNA Bebas Sel yang Dimurnikan Dari Cairan Tubuh

DNA bebas sel (cfDNA) dilepaskan ke dalam darah dari sel-sel organ padat yang sehat, meradang, atau sakit (seperti hati atau timus) yang mengalami apoptosis atau nekrosis. Perubahan genetik dalam cfDNA yang dimurnikan, termasuk situs integrasi vektor-genomik (IS) dari sel yang ditransduksi, dapat dideteksi dengan pengurutan situs integrasi biopsi cair (LiBIS-seq).

Karakterisasi Profil Integrasi Lentivirus (LV) pada Anjing Hemofilia

Tiga anjing hemofilia dewasa (O21, M57, dan O59) menerima suntikan tunggal LV yang mengekspresikan versi FIX koagulasi anjing yang berbeda. Untuk setiap anjing, cfDNA dimurnikan dari serum darah yang diambil pada 7-8 titik waktu yang berbeda mulai dari 30 hingga 532 hari setelah injeksi. Grafik ini menunjukkan perkiraan ukuran populasi klon sel yang ditandai yang berkontribusi pada IS bersama dari waktu ke waktu pada anjing M57 dan O59.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting