Indonesian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-28 ESGCT
Mengatasi Kekebalan yang Sudah Ada Sebelumnya Anti-AAV untuk Mencapai Transfer Gen yang Aman dan Efisien dalam Pengaturan Klinis.
Giuseppe Ronzitti, Ph.D
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Poin Data Utama
- Mengatasi Kekebalan Anti-AAV yang Sudah Ada Sebelumnya
- Peningkatan Khasiat Terapi Gen pada Primata Non-manusia Seropositif dengan IdeS
(A) Kemanjuran ekspresi transgen menggunakan vektor AAV dapat dikurangi karena imunitas bawaan. (B) Dalam bukti studi konsep yang melibatkan primata non-manusia dengan antibodi anti-AAV, imlifidase endopeptidasi (IdeS) digunakan untuk menentukan apakah degradasi IgG yang bersirkulasi dapat meningkatkan ekspresi hFIX yang dimediasi AAV.
Pada primata non-manusia yang diobati dengan AAV8 yang mengandung FIX, ekspresi hFIX dalam plasma secara signifikan lebih tinggi pada hewan yang diobati dengan IdeS dibandingkan dengan yang tanpa pengobatan IdeS. Hasil ini menunjukkan bahwa degradasi IgG sistemik dapat memungkinkan terapi gen dengan vektor AAV pada pasien sero-positif dengan hemofilia serta pemberian kembali pada pasien yang sebelumnya diobati dengan penurunan ekspresi faktor.
ISI TERKAIT
