Bagaimana Mendiskusikan Terapi Gen untuk Hemofilia? Perspektif Pasien dan Dokter

Bagaimana Mendiskusikan Terapi Gen untuk Hemofilia? Perspektif Pasien dan Dokter

Penyakit darah (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Meskipun terapi gen dapat merevolusi pengobatan untuk orang dengan hemofilia, mengurangi risiko perdarahan mereka sambil mengurangi atau mencabut kebutuhan untuk pemberian faktor eksogen, para peneliti mengatakan penting bagi dokter dan pasien untuk memiliki sumber informasi yang jelas dan dapat diandalkan untuk membahas kedua hal tersebut. risiko dan manfaat perawatan. Penelitian yang melibatkan terapi gen yang dimediasi vektor adeno terkait virus (AAV) telah menunjukkan peningkatan kadar faktor endogen selama periode berkelanjutan, penurunan yang signifikan dalam tingkat perdarahan tahunan, penggunaan faktor eksogen yang lebih rendah, dan profil keamanan yang positif. Namun, penting bagi dokter untuk menekankan bahwa penelitian sedang berlangsung, dan kesenjangan bukti tetap ada, seperti profil keselamatan jangka panjang. Lebih lanjut, kelompok-kelompok pasien utama — termasuk anak-anak dan remaja, mereka yang mengalami disfungsi hati atau ginjal, dan mereka yang memiliki riwayat inhibitor faktor atau antibodi AAV penetral yang sudah ada sebelumnya — dapat dikecualikan di bawah kriteria kelayakan untuk uji coba terapi gen.

Tautan Web