Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-14 EAHAD
Tindak Lanjut Terapi Gen Novel Adeno-Associated Virus (AAV) (FLT180a) Mencapai Tingkat Aktivitas FIX Normal pada Pasien Hemofilia B (HB) Parah
(Studi B-AMAZE)
Pratima chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Pembicaraan Kate,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Tandai Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quay,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Panjang,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Pusat Haemofilia dan Trombosis Dormandy Katharine, Rumah Sakit Royal Free, London, Inggris
2University College London, London, Inggris
3Pusat Hemofilia Oxford, Oxford, Inggris
4Universitas Sheffield, Sheffield, Inggris
5Rumah Sakit Kent dan Canterbury, Canterbury, Inggris
6Rumah Sakit Universitas Southampton, Southampton, UK
7Pusat Perawatan Komprehensif Hemofilia Newcastle, Newcastle, Inggris
8Rumah Sakit St Thomas dan Guy, London, Inggris
9Penelitian Anak-Anak St Jude, Memphis, TN, AS
10Freeline, Stevenage, Inggris
Pratima chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Pembicaraan Kate,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Tandai Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quay,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Panjang,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Pusat Haemofilia dan Trombosis Dormandy Katharine, Rumah Sakit Royal Free, London, Inggris
2University College London, London, Inggris
3Pusat Hemofilia Oxford, Oxford, Inggris
4Universitas Sheffield, Sheffield, Inggris
5Rumah Sakit Kent dan Canterbury, Canterbury, Inggris
6Rumah Sakit Universitas Southampton, Southampton, UK
7Pusat Perawatan Komprehensif Hemofilia Newcastle, Newcastle, Inggris
8Rumah Sakit St Thomas dan Guy, London, Inggris
9Penelitian Anak-Anak St Jude, Memphis, TN, AS
10Freeline, Stevenage, Inggris