Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Hemofilia Federasi Dunia untuk Tindak Lanjut Jangka Panjang Pasien Hemofilia yang Diobati dengan Terapi Gen
Sorotan Dari Kongres Dunia WFH 2022

Menggunakan Pendaftaran Terapi Gen Hemofilia Federasi Dunia untuk Tindak Lanjut Jangka Panjang Pasien Hemofilia yang Diobati dengan Terapi Gen

Disampaikan oleh: Barbara A. Konkle, MD, Universitas Washington, Seattle, Washington, AS

Barbara A.Konkle1, Donna Peti Mati2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A.George4, Alfonso Lorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipa9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universitas Washington, Seattle, Amerika Serikat
2Federasi Hemofilia Dunia, Montreal, Kanada
3Masyarakat Internasional tentang Trombosis dan Hemostasis, Carrboro, Amerika Serikat
4Rumah Sakit Anak Philadelphia, Philadelphia, Amerika Serikat
5Departemen Metode Penelitian Kesehatan, Bukti, dan Dampak, Universitas McMaster, Hamilton, Kanada
6Klinik Medis 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Jerman
7Konsorsium Hemofilia Eropa, Belgia
8Università degli Studi di Milano, Italia
9Departemen Pediatri dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Serikat
10Jaringan Trombosis dan Hemostasis Amerika, Rochester, Amerika Serikat
11Institutefor Policy Advancement Ltd., dan Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12Yayasan Hemofilia Nasional, New York, Amerika Serikat
13University of the Witwatersrand, Afrika Selatan

Poin Data Utama

Pelaksanaan WFH GTR

Registri terapi gen (GTR) WFH adalah registri prospektif, observasional, dan longitudinal dengan tujuan keseluruhan mengumpulkan data untuk semua pasien yang menerima terapi gen untuk hemofilia, baik dalam uji klinis dan dalam fase pasca-pemasaran jika dan ketika disetujui. Ini adalah tujuan utama dan sekunder dari registri.

Tujuan WFH GTR

Untuk menerapkan GTR, WFH menjangkau pusat perawatan hemofilia individu (HTC), dimulai dengan mereka yang terlibat dalam uji klinis terapi gen hemofilia. Pendaftar hemofilia nasional juga akan diminta untuk berkontribusi. WFH juga bekerja sama dengan industri untuk mengembangkan proses untuk memperoleh data dari uji klinis yang telah selesai.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting