Mengatasi kekebalan anti-AAV yang sudah ada sebelumnya untuk mencapai transfer gen yang aman dan efisien dalam pengaturan klinis
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-28 ESGCT

Mengatasi Kekebalan yang Sudah Ada Sebelumnya Anti-AAV untuk Mencapai Transfer Gen yang Aman dan Efisien dalam Pengaturan Klinis.

Giuseppe Ronzitti, Ph.D
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Poin Data Utama

Mengatasi kekebalan anti-AAV yang sudah ada sebelumnya untuk mencapai transfer gen yang aman dan efisien dalam pengaturan klinis

(A) Kemanjuran ekspresi transgen menggunakan vektor AAV dapat dikurangi karena imunitas bawaan. (B) Dalam bukti studi konsep yang melibatkan primata non-manusia dengan antibodi anti-AAV, imlifidase endopeptidasi (IdeS) digunakan untuk menentukan apakah degradasi IgG yang bersirkulasi dapat meningkatkan ekspresi hFIX yang dimediasi AAV.

Peningkatan Khasiat Terapi Gen pada Primata Non-manusia Seropositif dengan IdeS

Pada primata non-manusia yang diobati dengan AAV8 yang mengandung FIX, ekspresi hFIX dalam plasma secara signifikan lebih tinggi pada hewan yang diobati dengan IdeS dibandingkan dengan yang tanpa pengobatan IdeS. Hasil ini menunjukkan bahwa degradasi IgG sistemik dapat memungkinkan terapi gen dengan vektor AAV pada pasien sero-positif dengan hemofilia serta pemberian kembali pada pasien yang sebelumnya diobati dengan penurunan ekspresi faktor.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting