Menargetkan Endotelium Sinusoial
Sorotan Dari Lokakarya ke-16 NHF tentang Teknologi Baru dan Transfer Gen untuk Hemofilia

Menargetkan Endotelium Sinusoial

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universitas Piemonte Orientale
Novara, Italia

Poin Data Utama

Promotor pF8 Mendorong Ekspresi GFP di LSEC

Promotor FVIII alami, pF8, mendorong ekspresi GFP dalam sel endotel sinusoidal hati (LSECs). Analisis imunofluoresensi hati tikus C57BL/6 hemofilia A (HA), 1 dan 6 bulan setelah injeksi vektor lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-phenylindole; GFP, protein fluoresen hijau; Lyve-1, reseptor endotel pembuluh limfa 1, penanda untuk LSEC)

LV-pF8-FVIII Level FVIII yang Dikoreksi pada B6/129-HA Tikus Ketergantungan Treg

Untuk meringkas rangkaian penelitian ini, imunosupresi dengan pengurangan minimal sel Treg optimal untuk memastikan toleransi imun yang dimediasi hati terhadap ekspresi transgen FIX. Dalam NHP, pra-perawatan dengan MMF dan rapamycin, diikuti dengan pemberian rATG yang tertunda mampu memberikan toleransi kekebalan yang berkelanjutan sedangkan rATG atau daclizumab yang diberikan pada saat infus vektor tidak.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting