Steven W. Pipe, MD
Sorotan Dari Kongres ISTH 2021

Laporan Kasus Keamanan Hati Dari Percobaan Terapi Gen HOPE-B Fase 3 pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D.Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijin5, Pipa SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Jerman

2Barts Liver Centre, Queen Mary University of London, London, Inggris Raya

3Pusat Medis Universitas Amsterdam, Amsterdam, Belanda

4uniQure Inc, Lexington, Amerika Serikat

5uniQure BV, Amsterdam, Belanda

6Universitas Michigan, Ann Arbor, Amerika Serikat

Poin Data Utama

  • Laki-laki kulit putih non-Hispanik berusia 69 tahun dengan Hemofilia B . yang cukup parah
  • 1980-Didiagnosis dengan HBV (+ve untuk anti-HBs, dan antibodi anti-HBc dan anti-HBe)
  • 1983-Didiagnosis dengan hepatitis non-A/non-N
  • 2003-Dikonfirmasi positif untuk HCV saat pengujian tersedia
  • 2015-Dievaluasi untuk terapi eradikasi HCV, genotipe 1a, tidak ada fibrosis yang signifikan (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Diobati dengan paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir, dan ribavirin; mencapai tanggapan virologi berkelanjutan
  • Riwayat sosial penting untuk merokok sebelumnya, konsumsi alkohol 0-2 unit/minggu
  • Riwayat keluarga terkenal karena kanker

Riwayat medis terkait hati pasien dengan hemofilia B dalam percobaan HOPE-B yang mengalami karsinoma hepatoseluler saat berpartisipasi dalam penelitian. Riwayat medisnya mengandung beberapa faktor risiko pengembangan HCC, termasuk hepatitis B dan C, usia lanjut, dan konsumsi alkohol.

Ringkasan Analisis Molekuler HCC
Pada 1 tahun pasca infus, USG per protokol mengungkapkan lesi hati subkapsular. Tabel ini merangkum analisis situs integrasi molekuler berikutnya dan sekuensing seluruh genom yang dilakukan pada jaringan tumor yang direseksi, termasuk temuan yang diharapkan jika HCC bergantung pada (kolom 1) atau tidak bergantung pada (kolom 2) integrasi AAV. Temuan aktual dari analisis ditunjukkan pada kolom 3.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting