Koreksi Hemostatik Stabil dan Peningkatan Kualitas Hidup Terkait Hemofilia: Analisis Akhir dari Uji Coba HOPE-B Fase Penting 3 Etranacogene Dezaparvovec
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ke-25 ASGCT

Koreksi Hemostatik Stabil dan Peningkatan Kualitas Hidup Terkait Hemofilia: Analisis Akhir dari Uji Coba HOPE-B Fase Penting 3 Etranacogene Dezaparvovec

Disampaikan oleh: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Serikat

Steven W.Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S.Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Guto6, Ricardo Dolmetsch6, Yan Yan Li7, Paul E.Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universitas Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Pusat Medis Universitas, Rotterdam, Belanda
3Universitas Kesehatan & Sains Oregon, Portland, OR
4Universitas Carolina Utara, Chapel Hill, NC
5Pusat Gangguan Pendarahan dan Koagulasi, Rumah Sakit Universitas Careggi, Florence, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Raja Prusia, PA
8Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Poin Data Utama

Aktivitas FIX Berkelanjutan Hingga 18 Bulan

Aktivitas FIX satu tahap untuk pasien yang cukup parah (N=10) dan parah (N=44) yang diinfus dengan etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) dengan dosis 2x1013 gc/kg dalam uji coba fase 3 HOPE-B. Analisis ini termasuk pasien dengan dan tanpa antibodi penetralisir AAV5 (NAbs).

Aktivitas FIX Serupa (%) untuk Subyek Dengan dan Tanpa NAbs yang Sudah Ada Sebelumnya ke AAV5

Aktivitas FIX satu keadaan pada awal dan pada 18 bulan pasca infus untuk pasien dengan dan tanpa AAV5 NAbs yang sudah ada sebelumnya. Dengan antibodi didefinisikan memiliki titer lebih besar dari batas deteksi (LOD). Tanpa antibodi didefinisikan memiliki titer kurang dari atau sama dengan LOD.

Profil Keamanan yang Konsisten

Profil keamanan untuk etranacogene dezaparvovec pada 18 bulan konsisten dengan data yang disajikan sebelumnya. Efek samping terkait pengobatan (TRAE) yang paling sering terjadi pada lebih dari 10% pasien adalah peningkatan ALT (17%), sakit kepala (15%), penyakit seperti influenza (13%), dan reaksi terkait infus (13%). ).

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting