Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Sorotan Dari Kongres ISTH 2021

Khasiat dan Keamanan Valoctocogene Roxaparvovec Transfer Gen Virus terkait Adeno untuk Hemofilia Berat A: Hasil Dari Uji Coba Fase 3 GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermaszo4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlink11, S.Pipa11, B.Madan12, Kunci NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grup Percobaan GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Departemen Penyakit Dalam, Sekolah Ilmu Kedokteran, Universitas Campinas, Campinas, Brasil

2Pusat Perawatan Komprehensif Hemofilia, Rumah Sakit Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Universitas Witwatersrand dan NHLS, Johannesburg, Afrika Selatan

3Barts dan London School of Medicine and Dentistry, London, Inggris Raya

4Pusat Perawatan Hemofilia, University of California Davis, Sacramento, Amerika Serikat

5Universitas California, San Francisco, Amerika Serikat

6Pusat Hematologi, Imperial College London, London, Inggris Raya

7Rumah Sakit Universitas Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Inggris Raya

8Pusat Perawatan Hemofilia Ortopedi, Los Angeles, Amerika Serikat

9Pusat Penyakit Langka dan Hemofilia, Rumah Sakit Umum Veteran Taichung, Taichung, Taiwan, Provinsi China

10Departemen Kedokteran Vaskular dan Pusat Hemostasis dan Hemofilia, Rumah Sakit Universitas Leuven, Leuven, Belgia

11Departemen Pediatri dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Serikat

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Inggris Raya

13Pusat Penelitian Darah UNC, University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Serikat

14Konsultan Independen, La Jolla, Amerika Serikat

15Masyarakat Hemofilia Irlandia, Dublin, Irlandia

16Trinity College, Dublin, Irlandia

17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Amerika Serikat

18Laboratorium Glikobiologi, Institut Imunologi dan Terapi Eksperimental Hirszfeld, Wroclaw, Polandia

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Serikat

Poin Data Utama

Kegiatan FVIII Selama 52 Minggu di Populasi mITT

Aktivitas FVIII menggunakan uji kromogenik untuk pasien (N = 132) di fase 3 GENEr8-1 Percobaan diobati dengan infus tunggal valoctocogene roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). Pada minggu 49-52, rata-rata (95% CI) perubahan dari awal dalam aktivitas FVIII adalah 41.9 (34.1-49.7) IU/dL (P <0.001), dan perubahan median (Q1, Q3) dari awal adalah 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

Infus ABR dan FVIII/Tahun
Tingkat perdarahan tahunan (ABR, panel kiri) dan jumlah infus FVIII/tahun (panel kanan) untuk populasi rollover (n = 112) dalam percobaan GENEr8-1. Untuk ABR, perubahan rata-rata (95% CI) adalah penurunan 4.1 (-5.3 menjadi -2.8) kejadian perdarahan yang diobati/tahun, pengurangan 83.8% dari baseline. Perubahan rata-rata infus/tahun adalah 134 (-144 hingga -124), penurunan 98.6% dari baseline. Pasca infus didefinisikan sebagai dimulai setelah minggu ke-4.
keselamatan
Tingkat perdarahan tahunan (ABR, panel kiri) dan jumlah infus FVIII/tahun (panel kanan) untuk populasi rollover (n = 112) dalam percobaan GENEr8-1. Untuk ABR, perubahan rata-rata (95% CI) adalah penurunan 4.1 (-5.3 menjadi -2.8) kejadian perdarahan yang diobati/tahun, pengurangan 83.8% dari baseline. Perubahan rata-rata infus/tahun adalah 134 (-144 hingga -124), penurunan 98.6% dari baseline. Pasca infus didefinisikan sebagai dimulai setelah minggu ke-4.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif