Sorotan Dari Kongres ISTH 2021
Khasiat dan Keamanan Valoctocogene Roxaparvovec Transfer Gen Virus terkait Adeno untuk Hemofilia Berat A: Hasil Dari Uji Coba Fase 3 GENEr8-1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermaszo4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlink11, S.Pipa11, B.Madan12, Kunci NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R.Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M.Huang19, WY Wong19, B.Kim19, Grup Percobaan GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departemen Penyakit Dalam, Sekolah Ilmu Kedokteran, Universitas Campinas, Campinas, Brasil
2Pusat Perawatan Komprehensif Hemofilia, Rumah Sakit Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Universitas Witwatersrand dan NHLS, Johannesburg, Afrika Selatan
3Barts dan London School of Medicine and Dentistry, London, Inggris Raya
4Pusat Perawatan Hemofilia, University of California Davis, Sacramento, Amerika Serikat
5Universitas California, San Francisco, Amerika Serikat
6Pusat Hematologi, Imperial College London, London, Inggris Raya
7Rumah Sakit Universitas Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Inggris Raya
8Pusat Perawatan Hemofilia Ortopedi, Los Angeles, Amerika Serikat
9Pusat Penyakit Langka dan Hemofilia, Rumah Sakit Umum Veteran Taichung, Taichung, Taiwan, Provinsi China
10Departemen Kedokteran Vaskular dan Pusat Hemostasis dan Hemofilia, Rumah Sakit Universitas Leuven, Leuven, Belgia
11Departemen Pediatri dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Serikat
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Inggris Raya
13Pusat Penelitian Darah UNC, University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Serikat
14Konsultan Independen, La Jolla, Amerika Serikat
15Masyarakat Hemofilia Irlandia, Dublin, Irlandia
16Trinity College, Dublin, Irlandia
17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Amerika Serikat
18Laboratorium Glikobiologi, Institut Imunologi dan Terapi Eksperimental Hirszfeld, Wroclaw, Polandia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Serikat
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. pasi3, A. Giermaszo4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlink11, S.Pipa11, B.Madan12, Kunci NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R.Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M.Huang19, WY Wong19, B.Kim19, Grup Percobaan GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departemen Penyakit Dalam, Sekolah Ilmu Kedokteran, Universitas Campinas, Campinas, Brasil
2Pusat Perawatan Komprehensif Hemofilia, Rumah Sakit Akademik Charlotte Maxeke Johannesburg, Universitas Witwatersrand dan NHLS, Johannesburg, Afrika Selatan
3Barts dan London School of Medicine and Dentistry, London, Inggris Raya
4Pusat Perawatan Hemofilia, University of California Davis, Sacramento, Amerika Serikat
5Universitas California, San Francisco, Amerika Serikat
6Pusat Hematologi, Imperial College London, London, Inggris Raya
7Rumah Sakit Universitas Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Inggris Raya
8Pusat Perawatan Hemofilia Ortopedi, Los Angeles, Amerika Serikat
9Pusat Penyakit Langka dan Hemofilia, Rumah Sakit Umum Veteran Taichung, Taichung, Taiwan, Provinsi China
10Departemen Kedokteran Vaskular dan Pusat Hemostasis dan Hemofilia, Rumah Sakit Universitas Leuven, Leuven, Belgia
11Departemen Pediatri dan Patologi, University of Michigan, Ann Arbor, Amerika Serikat
12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Inggris Raya
13Pusat Penelitian Darah UNC, University of North Carolina, Chapel Hill, Amerika Serikat
14Konsultan Independen, La Jolla, Amerika Serikat
15Masyarakat Hemofilia Irlandia, Dublin, Irlandia
16Trinity College, Dublin, Irlandia
17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Amerika Serikat
18Laboratorium Glikobiologi, Institut Imunologi dan Terapi Eksperimental Hirszfeld, Wroclaw, Polandia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Amerika Serikat