David Lilicrap, MD, FRCPC
Sorotan Dari Kongres ISTH 2021

Investigasi Hasil Awal Setelah Terapi Gen Virus terkait Adeno dalam Model Hemofilia Anjing

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S.Fong2, D. Lilicrap1

1Departemen Patologi dan Kedokteran Molekuler, Universitas Queen, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Amerika Serikat

3Ilmu Kesehatan Kingston, Kingston, Kanada

4Layanan Perawatan Hewan, Universitas Queen, Kingston, Kanada

Poin Data Utama

Titik data

Sebuah model anjing hemofilia digunakan untuk mengevaluasi perubahan yang mempengaruhi hati dan faktor-faktor yang mempengaruhi ekspresi FVIII setelah terapi gen AAV. Lima anjing jantan dirawat dengan infus tunggal AAV5-HLP-cFVIII dengan dosis 6.8e13-2e14 vektor genom/kg. Ekspresi FVIII terlihat untuk 2 anjing yang dirawat dengan konstruksi yang dioptimalkan kodon (JA2013 dan K2015), yang dipertahankan pada enam bulan (co-cFVIII-SQ = 6.8% dan co-cFVIII-V3 = 4.3%) dengan normalisasi keseluruhan waktu pembekuan darah (WBCT).

Poin Data 2
Seperti yang terlihat pada grafik ini, anjing yang diobati dengan co-cFVIII-V3 (K2015) mengalami dua episode transaminitis, peningkatan ringan pasca-biopsi pada hari ke-84, dan peningkatan kedua yang lebih besar pada hari ke-116, tepat sebelum biopsi kedua. Pencitraan ultrasound dan biopsi hati yang digunakan untuk menyelidiki episode ini menunjukkan tidak ada histopatologi hati mendasar yang signifikan.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif