Tindak Lanjut yang Diperbarui dari Studi Alta, Studi Fase 1/2 dari Terapi Gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia Berat

Tindak Lanjut yang Diperbarui dari Studi Alta, Studi Fase 1/2 dari Terapi Gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia Berat
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan dan Eksposisi ASH ke-62

Tindak Lanjut yang Diperbarui dari Studi Alta, Studi Fase 1/2 dari Terapi Gen Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) pada Orang Dewasa dengan Hemofilia A Parah

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 dan Didier Rouy, MD, PhD11

1Universitas California, San Francisco, CA

2Universitas Washington, Seattle, WA

3Universitas Washington, Pusat Gangguan Pendarahan Washington, Seattle, WA

4UAMS di Rumah Sakit Anak Arkansas, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6Fakultas Kedokteran Universitas Miami Miller, Miami, FL

7Universitas California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Poin Data Utama

DESAIN STUDI

Studi fase 1/2 untuk SB-525 adalah peningkatan dosis, desain kohort 4 dosis, dengan 2 peserta pada masing-masing dosis rendah dan 5 peserta pada dosis tertinggi, 3 x 1013 vg / kg. Durasi tindak lanjut berkisar dari 1 hingga 3 tahun pasca-infus kecuali untuk 1 peserta dalam kohort 3 (1 x 1013 vg / kg) yang menghentikan penelitian secara prematur (mangkir).

ALT ELEVASI DI COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

Peningkatan ALT adalah efek samping yang paling umum, terjadi pada 5 dari 11 peserta dan 4 dari 5 peserta pada dosis tertinggi dalam kelompok 4. Keempat peserta ini diobati dengan steroid untuk jangka waktu mulai dari 4 hingga 6 minggu. Peningkatan ALT kedua terlihat pada 16 dari 3 peserta ini.

EFISIENSI BAGI KOHOR 4

Aktivitas FVIII menggunakan uji kromogenik untuk 5 peserta dalam kohort 4, kohort dosis tertinggi. Tindak lanjut pasca infus berkisar dari 52 hingga 82 minggu. Untuk minggu 9-52, aktivitas FVIII median adalah 56.9% dan rata-rata adalah 70.4% (sebagaimana ditentukan untuk 4 dari 5 peserta kohort 4 dengan penilaian pada minggu ke-52).

ISI TERKAIT