Registri Terapi Gen Federasi Dunia

Registri Terapi Gen Federasi Dunia
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan dan Eksposisi ASH ke-62

Registri Terapi Gen Federasi Dunia

Barbara A. Konkle, MD1,2, Peti Mati Donna, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, dan Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Federasi Dunia Hemofilia, Montreal, QC, Kanada

2Universitas Washington, Pusat Gangguan Pendarahan Washington, Seattle, WA

3Federasi Dunia Hemofilia, Montréal, QC, Kanada

4Masyarakat Internasional tentang Trombosis dan Haemostasis, Inc, Carrboro

5Rumah Sakit Anak Philadelphia, Philadelphia, PA

6Universitas McMaster, Ontario, Kanada

7Pusat Hemofilia, Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman

8Masyarakat Hemofilia Irlandia, Dublin, Irlandia

9Pusat Hemofilia dan Trombosis Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italia

10Pusat Hemofilia dan Trombosis Angelo Bianchi Bonomi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italia

11Pediatri dan Patologi, Universitas Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Terapi Spark, Philadelphia, PA Philadelphia

16Jaringan Trombosis dan Hemostasis Amerika, Decatur, GA

17Yayasan Hemofilia Nasional (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Pusat Perawatan Komprehensif Hemofilia, Fakultas Ilmu Kesehatan, Universitas Witwatersrand dan NHLS, Johannesburg Utara, Afrika Selatan

20Federasi Dunia Hemofilia, La Jolla, CA

Poin Data Utama

DESAIN STUDI TAHAP I / II

Mengikuti panduan European Medicines Agency (EMA) dan Food and Drug Administration (FDA) AS, WFH GTR SC telah mengembangkan kumpulan data inti ini untuk dikumpulkan pada semua pasien hemofilia, yang menerima terapi gen. Pengumpulan data akan diminta setiap tiga bulan selama tahun pertama infus terapi pasca-gen dan setiap tahun setelahnya, selama masa hidup pasien. Penjangkauan ke HTCs dimulai pada Agustus 2020 dengan kunjungan inisiasi dimulai pada Oktober 2020. Pendaftaran akan ditayangkan pada Januari 2021.

ISI TERKAIT