Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan dan Eksposisi ASH ke-62

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, dan Steven W. Pipe, MD12

1Departemen Kedokteran, Divisi Hematologi / Onkologi, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Universitas California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

4Universitas Carolina Utara di Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Divisi Hematologi, Universitas Carolina Utara di Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Universitas Kesehatan & Sains Oregon, Portland, OR

7Pusat Medis Universitas Erasmus, Rotterdam, Belanda

8Pusat Hemofilia, Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman

9Universitas Kesehatan dan Sains Oregon, Portland, OR

10Rumah Sakit Anak Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Universitas Michigan, Ann Arbor, MI

Poin Data Utama

Gambar

Uji klinis fase 2B untuk AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) dirancang sebagai studi lengan tunggal berlabel terbuka. Dosis tunggal AAV5-Padua hFIX diinfuskan pada 3 peserta dengan dosis 2x1013 gc / kg. Titik akhir primer adalah aktivitas FIX pada 6 minggu, dan durasi tindak lanjut adalah 5 tahun. Antibodi penawar yang sudah ada sebelumnya terhadap AAV5 bukanlah kriteria eksklusi.

Gambar

Titik akhir utama aktivitas FIX ≥ 5% pada 6 minggu pasca infus dicapai pada semua 3 peserta. Aktivitas FIX rata-rata pada 2 tahun adalah 44.2%, dan aktivitas FIX stabil dari tahun 1 hingga tahun 2. Selama 2 tahun, 2 atau 3 peserta tidak mengalami perdarahan atau penggunaan konsentrat FIX. Peserta ketiga memiliki 2 infus terapi pengganti FIX untuk 1 tersangka dan 1 yang dikonfirmasi berdarah.

ISI TERKAIT