Studi Terapi Gen Pertama dalam Manusia tentang Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 pada Hemofilia Parah A - BAY 2599023 memiliki Kelayakan Pasien yang Luas dan Ekspresi FVIII Jangka Panjang yang Stabil dan Berkelanjutan
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan dan Eksposisi ASH ke-62

Studi Terapi Gen Pertama dalam Manusia tentang Teknologi Vektor Kapsid AAVhu37 pada Hemofilia Parah A - BAY 2599023 memiliki Kelayakan Pasien yang Luas dan Ekspresi FVIII Jangka Panjang yang Stabil dan Berkelanjutan

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, dan Lisa A. Michaels6

1Departemen Pediatri dan Patologi, Universitas Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Swiss

3Bayer, Sao Paulo, Brasil

4Bayer, Wuppertal, Jerman

5Bayer, Berlin, Jerman

6Bayer, Whippany, NJ

Poin Data Utama

Gambar

Dalam fase 1/2, label terbuka, studi penemuan dosis, pasien yang memenuhi syarat telah terdaftar secara berurutan ke dalam tiga kelompok dosis (0.5, 1, dan 2 x 1013 gc / kg) untuk menerima infus intravena tunggal BAY 2599023, dengan minimal dua pasien per dosis. Pasien akan dipantau selama total 5 tahun untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran.

Gambar

Gambar ini merangkum respons FVIII (menggunakan uji kromogenik) untuk pasien yang menerima infus tunggal BAY 2599023 hingga batas data 26 Oktober 2020. 6 pasien yang diberi dosis dalam 3 kelompok telah menunjukkan ekspresi FVIII yang bergantung pada dosis dan berkelanjutan selama 40 tahun -80 minggu tindak lanjut.

ISI TERKAIT