Peningkatan Kualitas Hidup Terkait Kesehatan pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang Setelah Menerima Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec
Sorotan Dari Kongres ke-30 ISTH

Peningkatan Kualitas Hidup Terkait Kesehatan pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang Setelah Menerima Terapi Gen Etranacogene Dezaparvovec

Disampaikan oleh: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Serikat

R.Itzler1, J.Miller2, R.Robson2, P.Monahan3, S.Pipa4

1CSL Behring, Raja Prusia, PA, AS, Raja Prusia, Pennsylvania, Amerika Serikat
2Penelitian Klinis Everest, Little Falls, NJ, AS, Little Falls, New Jersey, Amerika Serikat
3CSL Behring, Raja Prusia, PA, AS, Raja Prusia, Pennsylvania, Amerika Serikat
4Universitas Michigan, Ann Arbor, Michigan, Amerika Serikat

 

 

Poin Data Utama

HOPE-B Pasien Dilaporkan Hasil (PRO) Endpoint

Titik akhir hasil yang dilaporkan pasien, baik sekunder maupun eksplorasi, dinilai sebagai bagian dari uji klinis HOPE-B. Dua instrumen telah ditentukan sebelumnya sebagai titik akhir sekunder percobaan, keduanya merupakan kuesioner generik yang tidak spesifik untuk penyakit hemofilia: Kuesioner Aktivitas Fisik Internasional (iPAQ) dan Skala Analog Visual EQ-5D-5L (VAS). Selain itu, uji coba mencakup beberapa instrumen PRO yang telah ditentukan sebelumnya sebagai titik akhir Eksplorasi.

Hem-A-QoL: Peningkatan Dipertahankan pada 2

Peningkatan skor total Hem-A-QoL terlihat setelah tahun 1 dipertahankan setelah 2 tahun masa tindak lanjut. Rata-rata skor total meningkat sebesar 6.2 poin dibandingkan dengan memimpin, mewakili peningkatan 23.7%. Skor domain terkait hemofilia spesifik yang signifikan pada pengamatan 1 tahun secara konsisten meningkat pada 2 tahun setelah terapi gen.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting