Hubungan Antara Ekspresi FVIII Endogen, Transgen, dan Peristiwa Pendarahan Setelah Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia Berat A: Analisis Post-Hoc dari Percobaan GENEr8-1 Fase 3
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ASH ke-63

Hubungan Antara Ekspresi FVIII Endogen, Transgen, dan Peristiwa Pendarahan Setelah Transfer Gen Valoctocogene Roxaparvovec untuk Hemofilia Berat A: Analisis Post-Hoc dari Percobaan GENEr8-1 Fase 3

Steven W.Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V.Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Saphiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Kunci18, Radosław Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, Ph.D22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, dan Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Departemen Pediatri dan Patologi, Universitas Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Departemen Penyakit Dalam, Sekolah Ilmu Kedokteran, Universitas Campinas, Campinas, Brasil
3Pusat Hemofilia Nasional, dan Institut Penelitian Trombosis dan Hemostasis Amalia Biron, Pusat Medis Sheba, Tel Hashomer, Universitas Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
4Pusat Gangguan Pendarahan dan Pembekuan, Pusat Medis Universitas Minnesota, Minneapolis, MN
5Universitas Queensland, Brisbane, QLD, Australia
6Pusat Haemophilia Queensland, Layanan Perawatan Kanker, Royal Brisbane dan Rumah Sakit Wanita, Brisbane, QLD, Australia
7Universitas California San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Inggris Raya
9Pusat Hematologi, Departemen Kedokteran, Imperial College London, London, Inggris Raya
10Pusat Perawatan Hemofilia Ortopedi, Los Angeles, CA
11Departemen Kedokteran Molekuler, Institut Penelitian Scripps, La Jolla, CA
12Divisi Hematologi, Departemen Penyakit Dalam, Rumah Sakit Universitas Nasional Taiwan, Taipei, Taiwan
13Departemen Kedokteran Radcliffe, Universitas Oxford, Oxford, Inggris Raya
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Inggris Raya
15Institut Nasional untuk Penelitian Kesehatan, Pusat Penelitian Biomedis Oxford, Oxford, Inggris Raya
16Pusat Perawatan Hemofilia, Rumah Sakit Anak Nasional dan Fakultas Kedokteran Universitas Negeri Ohio, Columbus, OH
17Pusat Hemofilia dan Trombosis, Kampus Medis Universitas Colorado Anschutz, Aurora, CO
18Pusat Penelitian Darah UNC, Universitas Carolina Utara di Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Departemen Pediatri, Fakultas Kedokteran Universitas Indiana, Pusat Penelitian Anak IUPUI-Wells, Indianapolis, IN
20Laboratorium Glikobiologi, Institut Imunologi dan Terapi Eksperimental Hirszfeld, Wroclaw, Polandia
21Rumah Sakit Universitas Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Inggris Raya
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Poin Data Utama

Desain studi fase 3 GENER8-1

Hasil dari studi GENEr3-8 fase 1 dianalisis untuk hubungan antara aktivitas FVIII turunan transgen dan perdarahan. Dari jumlah total peserta dalam penelitian (N = 134), analisis ini termasuk subset pasien yang mengalami 1 perdarahan yang diobati pada periode pasca-transisi, yang dimulai 1 bulan setelah akhir periode pasca-profilaksis yang diikuti. infus transgen.

ABR pada peserta dengan perdarahan yang diobati pasca transisi (n = 22)

Dari 134 total peserta dalam studi GENEr8-1, 22 (16%) mengalami setidaknya 1 perdarahan yang diobati pada periode pasca-transisi. ABR ditunjukkan untuk peserta ini untuk baseline pra-infus dan periode studi pasca-infus, pasca-profilaksis. Relatif terhadap baseline, 15 peserta mengalami penurunan ABR, 2 peserta mengalami peningkatan ABR < 1 (panah hitam) dan 5 peserta mengalami peningkatan ABR > 1 (panah oranye).

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting