Studi Terapi Gen Pertama-Manusia dari AAVhu37 Teknologi Vektor Capsid di Hemofilia A Berat: Keamanan dan Hasil Kegiatan FVIII
Sorotan dari Pertemuan Tahunan ke-23 ASGCT

Studi Terapi Gen Pertama-Manusia dari AAVhu37 Teknologi Vektor Capsid di Hemofilia A Berat: Keamanan dan Hasil Kegiatan FVIII

Steven Pipa1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Berkurang5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Universitas Michigan, Ann Arbor, MI

2Departemen Hematologi Universitas, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Inggris Raya

3Departemen Kedokteran, Universitas Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Rumah Sakit Khusus Nasional untuk Pengobatan Aktif Penyakit hematologis, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basel, Swiss

Poin Data Utama

Kriteria inklusi dan peningkatan rejimen dosis untuk fase 1/2 label terbuka keamanan dan studi penemuan dosis untuk vektor kapsid AAVhu37 pada hemofila A. Dua pasien telah terdaftar dalam kohort 1, 2, dan 3. Hasil untuk 2 kohort pertama tersedia untuk presentasi ini. (PTP, pasien yang sebelumnya dirawat; ED, hari pajanan; GC, salinan gen)

Hasil aktivitas FVIII untuk 2 pasien dalam kohort 1 menunjukkan ekspresi FVIII yang berkelanjutan pada kedua pasien selama> 12 bulan. Pada dosis terendah ini, 1 pasien (panel kanan) mencapai tingkat FVIII yang bermakna secara klinis sehingga mengurangi jumlah perdarahan selama 12 bulan dari 99 menjadi 4.

Hasil aktivitas FVIII untuk 2 pasien dalam kohort 2 menunjukkan ekspresi FVIII yang berkelanjutan selama> 6 bulan. Pada dosis yang lebih tinggi berikutnya ini, kedua pasien mencapai tingkat FVIII yang bermakna secara klinis; 1 pasien (panel kanan) telah bebas dari perdarahan dan pengobatan selama 7 bulan.

ISI TERKAIT