Ekspresi Faktor IX Dalam Kisaran Normal Mencegah Pendarahan Spontan Yang Memerlukan Perawatan Setelah Terapi Gen FLT180a pada Pasien Dengan Hemofilia Berat B: Studi Tindak Lanjut Jangka Panjang dari Program B-Amaze
Sorotan Dari Pertemuan Tahunan ASH ke-63

Ekspresi Faktor IX Dalam Kisaran Normal Mencegah Pendarahan Spontan Yang Memerlukan Perawatan Setelah Terapi Gen FLT180a pada Pasien Dengan Hemofilia Berat B: Studi Tindak Lanjut Jangka Panjang dari Program B-Amaze

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Pembicaraan Kate8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quay2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Kropo11, dan Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, London, Inggris Raya
2University College London, London, Inggris Raya
3Rumah Sakit Universitas Oxford, Oxford, Inggris Raya
4Universitas Oxford, Oxford, Inggris Raya
5Universitas Sheffield, Sheffield, Inggris Raya
6Rumah Sakit Kent dan Canterbury, Canterbury, Inggris Raya
7Rumah Sakit Universitas Southampton, Southampton, Inggris Raya
8Rumah Sakit Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Pusat Haemostasis dan Trombosis, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Inggris Raya
10Rumah Sakit Penelitian Anak St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Kerajaan Inggris

Poin Data Utama

Desain Dosis Adaptif untuk B-AMAZE

Desain studi untuk studi B-AMAZE termasuk format adaptif untuk memfasilitasi identifikasi dosis optimal dari vektor AAV FLT180a yang akan menghasilkan tingkat FIX stabil 50-150% dari kisaran normal pada pasien dengan hemofilia B sedang hingga berat selama a masa studi 26 minggu. Desain penelitian juga termasuk imunosupresi profilaksis dengan prednisolon untuk meminimalkan transaminitis. Tacrolimus ditambahkan ke rejimen profilaksis untuk dosis 4 kohort.

Respon FIX tergantung dosis terhadap Pengobatan

Respon FIX pada 10 peserta dan 4 kelompok dosis untuk B-AMAZE menunjukkan ketergantungan dosis. Median (kisaran) durasi tindak lanjut adalah 27.2 (19.1-42.4) bulan. Sembilan dari sepuluh peserta tidak menerima profilaksis FIX setelah pengobatan dengan FLT180a. Satu pasien kehilangan ekspresi FIX setelah transaminitis. Dari 9 peserta dengan ekspresi berkelanjutan, 1 mengalami perdarahan traumatis yang membutuhkan infus FIX dan tidak ada perdarahan spontan yang membutuhkan infus FIX.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting