Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-14 EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (varian AAV5-Padua hFIX), Vektor yang Ditingkatkan untuk Transfer Gen pada Orang Dewasa dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-Parah: Data Dua Tahun Dari Uji Coba Fase 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, dan Steven W. Pipe, MD10

1Universitas California San Diego, La Jolla, CA, AS

2Universitas California Davis, Sacramento, CA, AS

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italia

4Universitas North Carolina, Chapel Hill, AS

5Universitas Kesehatan dan Sains Oregon, Portland, AS

6Pusat Medis Universitas Erasmus, Rotterdam, Belanda

7Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Jerman

8Rumah Sakit Anak Phoenix, Phoenix, AS

9uniQure Inc, Lexington, MA, AS

10Universitas Michigan, Ann Arbor, MI, AS

Poin Data Utama

FIX Activity Setelah Infus Vektor AAV5-Padua hFIX

Setelah infus 2x1013 gc / kg, titik akhir primer aktivitas FIX ≥ 5% pada 6 minggu pasca-infus dicapai pada semua 3 peserta. Aktivitas FIX rata-rata pada 2 tahun adalah 44.2%, dan aktivitas FIX stabil dari tahun ke-1 hingga ke-2.

Berdarah Setelah Infus Vektor AAV5-Padua hFIX

Selama 2 tahun, 2 dari 3 peserta tidak mengalami perdarahan atau penggunaan konsentrat FIX. Peserta ketiga menggunakan total 2 infus terapi penggantian FIX (1 dicurigai dan 1 berdarah yang dikonfirmasi) pada kesempatan terpisah (tidak termasuk operasi). Semua peserta tetap bebas profilaksis 2 tahun setelah infus.

ISI TERKAIT