Menjelaskan Mekanisme Dibalik Perbedaan Pengujian Faktor VIII Turunan AAV
Sorotan Dari Kongres ke-30 ISTH

Menjelaskan Mekanisme Dibalik Perbedaan Pengujian Faktor VIII Turunan AAV

Disampaikan oleh: Anna Sternberg, PhD, Rumah Sakit Anak Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Amerika Serikat

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Rumah Sakit Anak Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Amerika Serikat

Poin Data Utama

Uji Pembekuan 2 Tahap

Dua percobaan menunjukkan bahwa perbedaan uji FVIII tidak tergantung pada vWF. Hasil uji pembekuan 2 tahap di sebelah kiri menunjukkan peningkatan aktivitas FVIII turunan transgen (AAV-FVIII) dibandingkan dengan FVIII rekombinan tipe liar (rFVIII-WT) serta FVIII rekombinan dengan penurunan afinitas untuk vWF (rFVIII-E1682K ). Grafik di sebelah kanan menunjukkan kesamaan dalam rasio 1-tahap assay (OSA)/chromogenic assay (CSA) setelah infus AAV8-hFVIII ke tikus yang kekurangan FVIII dan vWF ketika OSA dilakukan dengan ada atau tidak adanya vWF .

Perbandingan Aktivitas AAV-FVIIIa

Perbandingan aktivitas AAV-FVIIIa dengan rekombinan WT-FVIIIa dan varian FVIII rekombinan dengan peningkatan stabilitas A2 (rFVIIIa-E1984V dan rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa dan rFVIIIa-WT memiliki aktivitas serupa dibandingkan dengan peningkatan aktivitas pada varian rekombinan dengan peningkatan afinitas A2. Hasil ini menunjukkan bahwa perbedaan disosiasi subunit FVIII A2 tidak mungkin untuk menjelaskan perbedaan uji faktor OSA/CSA.

ISI TERKAIT

Webinar Interaktif
Gambar

Please enable the javascript to submit this form

Didukung oleh hibah pendidikan dari Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, dan uniQure, Inc.

SSL penting