Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-parah: Data Pertama Dari Percobaan Terapi Gen Harapan-B Tahap 3
Sorotan Dari Kongres Tahunan ke-14 EAHAD

Khasiat dan Keamanan Etranacogene Dezaparvovec pada Orang Dewasa Dengan Hemofilia B Parah atau Sedang-parah: Data Pertama Dari Percobaan Terapi Gen Harapan-B Tahap 3

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Kunci Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1Universitas Michigan, Ann Arbor, MI, AS

2Universitas Kesehatan & Sains Oregon, Portland, OR, AS

3Universitas Carolina Utara, Chapel Hill, NC, AS

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Belanda

5Pusat Gangguan Pendarahan dan Koagulasi, Rumah Sakit Universitas Careggi, Florence, Italia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Belanda

7Departemen Kedokteran Vaskular dan Pusat Hemostasis dan Hemofilia, Rumah Sakit Universitas Leuven, Leuven, Belgia

8Departemen Kedokteran Vaskular, Ilmu Kardiovaskular Amsterdam, Pusat Medis Universitas Amsterdam, Universitas Amsterdam, Amsterdam, Belanda

9Pusat Koagulasi Nasional, Rumah Sakit St James, Dublin, Irlandia

10Royal London Haemophilia Center, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, UK

11Rigshospitalet, Kopenhagen, Denmark

12Pusat Medis Universitas Groningen, Groningen, Belanda

13Universitas California San Diego, La Jolla, CA, AS

14Rumah Sakit Anak Los Angeles, Fakultas Kedokteran Universitas California Selatan Keck, Los Angeles, CA, AS

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brussels, Belgia

16Rumah Sakit Universitas Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Jerman

18Universitas Utah, Salt Lake City, UT, AS

19Universitas Florida Selatan, Tampa, FL, AS

20University of Arkansas untuk Ilmu Kedokteran, AR, AS

21Rumah Sakit Universitas Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Inggris

22Universitas Cambridge - Rumah Sakit Addenbrooke, Cambridge, Inggris

23Pusat Ilmu Kesehatan Universitas Texas di Houston, Houston, TX, AS

24Rumah Sakit Anak Phoenix, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, AS

27Rumah Sakit Ortopedi Los Angeles, Pusat Perawatan Hemofilia Ortopedi, Los Angeles, CA, AS

28Pusat Hemofilia dan Trombosis Universitas Colorado, Kampus Medis Anschutz, Aurora, CO

29Pusat Medis Universitas Vanderbilt, Nashville, TN, AS

30uniQure BV, Amsterdam, Belanda / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31Rumah Sakit Universitas Frankfurt, Frankfurt, Jerman

Poin Data Utama

PERBAIKI Ekspresi

Gambar ini menunjukkan 1 dari 3 titik akhir ko-primer penelitian, aktivitas FIX rata-rata dan median untuk semua peserta pada 26 minggu setelah pemberian dosis dengan 2 × 10.13 gc / kg (N = 54). Ekspresi FIX kuat pada 3 minggu setelah pemberian dosis dan stabil pada minggu ke 26, dengan rata-rata 37.2%.

Gambar

Karena penelitian ini tidak mengecualikan peserta dengan antibodi penetral (NAbs) terhadap AAV, maka dimungkinkan untuk mengevaluasi hasil korelasi antara aktivitas NAbs dan FIX. Sumbu vertikal adalah aktivitas FIX minggu ke-26 yang diamati dari mereka yang menerima vektor dosis penuh. Pasien dengan NAbs yang tidak terdeteksi diplot pada 7 sumbu horizontal (yang merupakan ambang pengujian). Sumbu horizontal menunjukkan titer peserta lain dalam rentang hingga 678. Ada satu peserta yang tidak menanggapi yang memiliki titer> 3200, yang tidak ditampilkan pada skala grafik ini. Tidak ada korelasi yang diamati dari NAbs yang sudah ada sebelumnya dengan aktivitas FIX hingga titer 678.

ISI TERKAIT